[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 리젠엑스바이오(Regenxbio)가 미국 식품의약국(FDA)과 헌터증후군 유전자 치료제 후보물질 나브선리(NAVSUNLI, RGX-121)의 가속승인 절차 추진을 위한 최종 협의를 마쳤다.
이번 결정으로 리젠엑스바이오는 FDA가 이전에 권고했던 대조군 설정이나 추가 환자 모집 없이 기존 임상 데이터만으로 품목허가를 재신청할 수 있게 됐다.
이번 협의 결과는 최근 이어지고 있는 FDA의 태도 변화와 맥을 같이한다. 지난 17일 유니큐어(uniQure)는 FDA가 헌팅턴병 유전자 치료제 AMT-130의 임상 1/2상 3년 분석 데이터를 가속승인 신청의 주요 근거로 수용하기로 했다고 밝혔다. 지난 3월 같은 데이터가 불충분하다는 판단을 뒤집은 것으로, 희귀질환 치료제에 대한 FDA의 규제 완화 신호로 해석됐다. 일각에서는 마티 마카리(Marty Makary), 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 박사 등 강경파로 분류됐던 FDA 지도부가 교체된 점이 변수로 작용했을 가능성을 제기했다.
리젠엑스바이오 역시 같은 흐름의 수혜를 받았다. FDA는 리젠엑스바이오가 제기한 2026년 2월 나브선리 최종보완요구서(CRL)에 대한 이의 신청을 검토한 결과, CAMPSIITE 연구를 통해 확보된 장기 생체지표 및 임상 데이터가 가속승인 경로를 고려하기에 충분하다는 점을 인정했다.
양측은 향후 절차 논의를 위해 오는 7월 Type A 미팅을 개최하기로 합의했으며, 리젠엑스바이오는 해당 미팅 직후인 2026년 3분기 중 생물학적제제 품목허가 신청(BLA)을 재제출할 계획이다. FDA는 이번 재제출 건을 신속 심사(Expedited basis) 대상으로 분류하고, 서류 접수 후 즉시 제품 라벨링 논의를 시작하겠다는 방침을 전달했다.
커런 심슨(Curran Simpson) 리젠엑스바이오 사장 겸 최고경영자는 "희귀질환의 고유한 특성을 반영해 가속승인 경로를 활성화하려는 FDA의 의지를 확인했다"며 "미충족 수요가 높은 헌터증후군 환자들에게 일회성 유전자 치료제를 신속히 공급하기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.