[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 유니큐어(uniQure)가 개발 중인 헌팅턴병(Huntington’s disease) 유전자 치료제 AMT-130의 가속 승인(Accelerated approval)을 위한 행보를 재개했다.
유니큐어는 17일 발표를 통해 FDA가 AMT-130의 임상 1/2상 연구에서 도출된 3년 분석 데이터를 가속 승인 신청의 주요 근거로 수용하기로 했다고 밝혔다. 지난 3월 FDA가 해당 데이터만으로는 가속 승인 신청이 불충분하다고 판단했던 것과는 대조적인 결과다. 이에 따라 유니큐어는 올해 3분기 중 가속 승인 신청서를 제출할 계획이다.
이러한 FDA의 입장 변화는 희귀질환 치료제에 대한 규제 완화 신호로 해석되고 있다. 구겐하임 증권(Guggenheim Securities) 분석가들은 이번 결정이 FDA 지도부 개편 이후 희귀질환 분야의 난제를 인식하기 시작한 결과일 수 있다고 분석했다. 실제로 유니큐어가 가속 승인을 처음 논의할 당시 재직 중이던 마티 마카리(Marty Makary) 박사와 비나이 프라사드(Vinay Prasad) 박사가 기관을 떠난 점이 변수로 작용했을 가능성이 제기된다.
시장도 즉각 반응했다. 뉴욕 증시 개장 전 거래에서 유니큐어의 주가는 80% 폭등한 48.51달러를 기록했다. 또한 레졸루트(Rezolute)와 리젠엑스바이오(Regenxbio) 등 다른 바이오 기업들의 주가도 소폭 상승하며, 희귀질환 입증 요건에 대한 FDA의 유연한 태도에 대한 시장의 기대감을 반영했다.
다만 최종 승인까지는 여전히 과제가 남아 있다. 유니큐어는 가속 승인 신청 전 FDA와 확증 임상(Confirmatory study) 설계에 대한 합의를 마쳐야 한다. 양측은 기존에 요구됐던 가짜 수술(Sham procedure) 대조군 대신 표준 치료를 병행하는 대조군을 사용하는 방안을 논의 중이다. 유니큐어는 "지체 없이 확증 임상을 진행하는 데 전념하고 있다"며 가속 승인 부여 전 후속 임상을 개시하겠다는 의지를 표명했다.