[더파마뉴스 | 남호준 기자] 맵라이트 테라퓨틱스(MapLight Therapeutics)가 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 환자를 대상으로 진행한 ML-004의 IRIS 임상 2상 탑라인 결과를 발표했다.
이번 연구는 청소년 102명과 성인 59명 등 총 161명의 참가자를 무작위 배정하여 진행되었으며, 전임상 결과를 바탕으로 사회적 의사소통 및 과민증 등 다수의 임상 평가지표를 탐색하도록 설계되었다.
임상 분석 결과 ML-004는 1차 평가지표인 12주 차 보호자 보고 자폐 행동 목록(ABI) 사회적 소통 영역 점수 변화에서 위약 대비 통계적 유의성을 확보하는 데 실패했다. 회사 측은 사회적 소통 영역이 현재 승인된 약물 요법이 전무한 분야이며, 치료 효과를 민감하게 측정할 수 있는 검증된 지표를 확립하는 것이 여전히 학계의 과제로 남아 있다고 설명했다.
다만 사전에 정의된 하위 그룹 분석에서는 유의미한 치료 신호가 포착되었다. 기저 시점의 과민증 척도(ABC-I)가 16점 이상인 12세에서 17세 사이의 청소년 환자군에서 ML-004 투여군은 위약 대비 임상적으로 의미 있는 개선을 나타냈다. 해당 군의 ABC-I 점수는 위약 대비 -9.58의 최소제곱 평균 차이를 보였으며, 효과 크기(ES)는 1.33, 유의 확률(p-value)은 0.013으로 집계되었다.
임상의가 평가한 과민증 영역의 전반적 임상 인상 개선도(CGI-I)에서도 동일한 하위 그룹 내 개선 효과가 확인되었다. 해당 지표의 효과 크기는 1.08, 유의 확률은 0.036을 기록했으며, 기저 시점의 과민증 수준이 높을수록 치료 효과가 더욱 증폭되는 경향을 보였다.
안전성 측면에서 ML-004는 우수한 내약성을 입증했다. 활성 대조군에서 중대하거나 심각한 이상반응은 보고되지 않았으며, 추체외로 증상(EPS) 또한 관찰되지 않았다. 특히 평균 체중 증가 폭은 위약군보다 낮게 나타나 기존 치료제 대비 안전성 우위를 확인했다.
맵라이트 테라퓨틱스는 이번 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 임상 2상 종료 회의를 진행할 예정이다. 이를 통해 향후 임상 개발 경로를 구체화한다는 전략이다. 한편 회사는 조현병 치료 후보물질인 ML-007C-MA의 ZEPHYR 임상 2상 결과를 2026년 8월 중순경 발표할 예정이며, 현재 충분한 자본력을 유지하고 있다고 덧붙였다.