미국 식품의약국(FDA)에서 백신과 유전체 치료제 규제를 진두지휘해 온 비나이 프라사드(Vinay Prasad)가 오는 4월 기관을 떠난다. 미국 보건복지부(HHS) 대변인은 프라사드의 사임 계획을 공식 확인했다. 지난해 5월 FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 소장으로 합류한 지 약 1년 만의 퇴진이다. 마틴 마카리(Martin Makary) FDA 국장은 프라사드의 사임을 1년간의 안식년 종료에 따른 복귀로 설명하며 그의 공로를 치하했으나, 업계는 이번 사퇴가 가져올 규제 환경의 변화에 촉각을 곤두세우고 있다.
비나이 프라사드는 학계에서부터 의약품 승인 과정에서의 임상 근거 수준을 강조해 온 인물로 알려져 있다. 종양내과 의사이자 보건정책 연구자로 활동해 온 그는 신약의 가속 승인이나 제한된 임상 데이터를 기반으로 한 허가 확대에 대해 지속적으로 문제를 제기해 왔다. 이러한 문제의식은 FDA 합류 이후에도 이어져, 희귀질환 치료제와 유전자·세포치료제 등 혁신 치료 분야에서도 임상적 유효성을 입증할 수 있는 데이터의 중요성을 강조하는 방향으로 정책 기조를 유지해 왔다. FDA 내부에서는 환자 접근성과 규제 엄격성 사이의 균형을 강조하는 접근으로 평가되지만, 업계에서는 일부 치료제 개발의 불확실성을 높일 수 있다는 우려도 제기돼 왔다.
유전자 치료제 분야에서는 네덜란드 바이오기업 유니큐어(uniQure)와의 사례가 대표적으로 거론된다. 회사는 헌팅턴병 치료를 목표로 하는 유전자 치료제 AMT-130의 임상 데이터를 바탕으로 개발을 진행해 왔으나, FDA는 최근 해당 프로그램과 관련해 추가 임상 데이터 확보가 필요하다는 입장을 제시했다. 유니큐어는 그동안 규제 당국과의 논의를 통해 개발 전략을 조율해 왔다고 설명하면서, 예상보다 강화된 데이터 요구가 제시됐다는 점에 대해 우려를 나타냈다. 이에 대해 FDA는 환자 수가 제한적인 희귀 신경퇴행성 질환 치료제의 경우에도 임상적 유효성과 안전성을 충분히 입증할 수 있는 근거가 필요하다는 원칙을 강조해 왔다. 이 과정은 유전자 치료제와 같은 혁신 치료 분야에서 규제 당국이 어느 수준의 임상 근거를 요구할 것인지에 대한 논쟁을 촉발한 사례로 평가된다.
또 다른 사례로는 미국 바이오기업 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센형 근이영양증 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)가 있다. 엘레비디스는 제한된 임상 데이터를 근거로 가속 승인(accelerated approval)을 받은 뒤 추가 연구를 통해 치료 효과를 확인하는 절차가 진행돼 왔다. 그러나 적응증 확대와 임상 결과 해석을 둘러싸고 FDA 내부와 외부 전문가들 사이에서 다양한 의견이 제기되며 승인 과정이 여러 차례 논쟁의 대상이 됐다. 환자단체는 치료 접근성을 확대해야 한다는 입장을 강조한 반면, 일부 규제 전문가들은 제한된 임상 데이터에 기반한 허가 확대에 신중해야 한다는 의견을 제시했다. 이러한 논쟁은 희귀질환 치료제 개발에서 환자 접근성과 규제 기준 사이의 균형을 어떻게 설정할 것인지라는 오랜 정책적 과제를 다시 부각시키는 계기가 됐다.
프라사드의 사임 소식은 곧바로 시장의 기대를 자극했다. 유니큐어 등 일부 희귀질환·유전자치료제 개발사의 주가는 시간 외 거래에서 반등했고, 이는 그의 재임 기간 동안 누적된 업계의 부담감을 방증하는 대목으로 해석된다. 시장 일각에서는 이번 인사가 규제 불확실성 완화의 신호가 될 수 있다는 기대도 나온다. 다만 후임자 발표와 조직 재정비가 남아 있는 만큼, 단기적으로는 관망 흐름이 이어질 가능성이 크다. 더불어 CBER 수장 교체와 별개로 FDA 지도부의 큰 정책 방향이 유지될 경우, 시장이 기대하는 수준의 규제 완화가 즉각 나타나지 않을 수 있다는 신중론도 함께 제기된다.