미국 식품의약국(FDA)은 유니큐어(uniQure)의 헌팅턴병 유전자 치료제 AMT-130의 임상 데이터를 비판하며 추가적인 샴(Sham) 대조군 임상을 요구했다. FDA는 회사가 제시한 임상 데이터만으로는 치료 효과를 입증하기에 충분하지 않다며 데이터 해석에 의문을 제기했다.
유니큐어는 1/2상 임상시험에서 자연사 데이터베이스를 활용한 외부 대조군과 비교했을 때 질병 진행 속도를 75% 늦췄다고 주장해 왔다. 그러나 FDA는 헌팅턴병의 질환 특성상 이질성이 높고 주관적 평가지표에 따른 위약 효과가 크다는 점을 들어 내부 대조군이 반드시 필요하다는 입장이다. 특히 외부 대조군 환자들은 치료를 받았다는 인식이 없어 위약 효과가 발생하지 않으므로 공정한 비교 대상이 될 수 없다는 점을 강조했다.
FDA는 유니큐어가 제시한 데이터 내 모순점도 지적했다. 유니큐어의 미국 내 소규모 샴 대조군 데이터에서는 12개월 시점에 치료 효과가 나타나지 않았으나, 동일한 기간을 외부 대조군과 비교했을 때는 유의미한 결과가 도출되었다는 점이다.
한편 이번 결정은 개별화된 유전자 치료제 개발을 지원하기 위해 도입된 '개연적 기전(Plausible mechanism)' 승인 경로의 취지에 어긋난다는 비판도 받고 있다. 유니큐어의 치료제가 해당 경로의 기준을 충족함에도 불구하고, FDA는 AMT-130이 각 환자에게 맞춤화된 치료제가 아니며 1년 시점의 무작위 임상 결과가 부정적이라는 점을 강조하며 이를 거부했다.