[더파마뉴스 | 남호준 기자]데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 희귀 소아 질환 우선심사권(PRV) 매각을 통해 대규모 연구개발 자금을 확보했다. 데날리 테라퓨틱스는 현지시간 18일, 자사가 보유한 PRV를 1억 9500만 달러(약 2700억 원)에 매각하는 확정 계약을 체결했다고 발표했다.
이번 PRV는 지난 2026년 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인을 획득한 헌터증후군(MPS II) 치료제 아블라야(AVLAYAH, 성분명 tividenofusp alfa-eknm)의 성과에 따른 것이다. 아블라야는 트랜스페린 수용체(TfR) 매개 수송을 통해 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하도록 설계된 최초의 생물학적 제제로 평가받는다. 역사적으로 BBB는 치료 약물이 뇌에 도달하는 것을 차단해 중추신경계 질환 치료제 개발의 최대 난관으로 꼽혀왔다.
데날리 테라퓨틱스는 이번 매각으로 확보한 자금을 자사의 TransportVehicle(TV) 플랫폼 기반 임상 포트폴리오 가속화에 투입할 계획이다. 현재 이 회사는 리소좀 축적 질환 및 퇴행성 뇌 질환을 대상으로 광범위한 파이프라인을 가동 중이다. 주요 임상 단계 파이프라인으로는 산필리포 증후군 A형 치료제 DNL126, 전두측엽 치매 대상의 DNL593, 폼페병 치료제 DNL952, 알츠하이머병을 타깃하는 DNL628 등이 포함된다.
이외에도 알츠하이머병 대상의 DNL921, 파킨슨병 및 고셔병 치료제 DNL111, 헐러 증후군 대상 DNL622, 파킨슨병 타깃의 DNL422 등이 임상시험계획(IND) 가능 단계에서 개발되고 있다. 이러한 파이프라인들은 각각 효소(ETV), 올리고뉴클레오타이드(OTV), 항체(ATV) 등 다양한 형태의 약물을 뇌로 전달하는 기술이 적용됐다.
알렉산더 슈트(Alexander Schuth) 데날리 테라퓨틱스 최고운영책임자(COO) 겸 최고재무책임자(CFO)는 "PRV 프로그램은 희귀 소아 질환 치료제 개발을 지원하는 중요하고 효과적인 메커니즘"이라며 "이번 PRV 현금화는 뇌를 포함한 전신 도달 설계가 적용된 최초의 생물학적 제제인 아블라야의 승인 동력을 발판 삼아, 회사의 재무적 유연성을 강화하는 중대한 전환점이 될 것"이라고 밝혔다.
이번 거래는 하트-스콧-로디노(HSR) 반독점 증진법에 따른 대기 기간 만료 등 일반적인 종결 조건을 거쳐 최종 마무리될 예정이다.