[더파마뉴스 | 남호준 기자] GC녹십자가 앱클론과 협력해 인비보 카티(in vivo CAR-T) 치료제 개발에 착수한다. 양사는 지난 17일 전략적 업무협약을 체결하고, 공동 플랫폼 구축과 더불어 혈액암을 비롯한 다양한 적응증을 타깃으로 하는 혁신 신약 후보물질 도출에 나선다고 밝혔다.
in vivo CAR-T는 환자의 체내에서 암세포를 공격하는 CAR-T 세포가 스스로 생성되도록 유도하는 차세대 면역항암 치료 방식이다. 현재 상용화된 CAR-T 치료제는 환자의 혈액에서 T세포를 추출해 유전자를 도입한 뒤 다시 증식시켜 투여하는 자가 맞춤형(ex vivo) 방식을 사용한다. 이 방식은 특정 혈액암에서 우수한 효능을 입증했으나, 특수 제조 시설이 필수적인 데다 생산 과정에 막대한 시간과 비용이 소요되는 한계가 존재했다.
반면 양사가 개발하는 in vivo CAR-T 치료제는 mRNA를 통해 항체 유전 정보를 체내 T세포로 직접 전달해 CAR-T 세포의 자가 생성을 유도하는 접근법을 취한다. 이는 백신과 유사한 기성품(Off-the-shelf) 형태로 대량 생산이 가능하며, 환자의 세포를 추출하는 복잡한 과정이 생략되어 당일 즉시 투여가 가능하다는 장점이 있다.
이번 협업에서 GC녹십자는 자체 보유한 mRNA-LNP 기반의 세포 특이적 발현 및 전달 기술과 GMP 생산 역량을 투입한다. 앱클론은 CAR-T 연구개발 경험과 T세포 특이적 항체 자산을 결합해 글로벌 경쟁력을 갖춘 치료제를 개발한다는 방침이다. 이종서 앱클론 대표는 "이번 협력은 앱클론의 항체 및 CAR-T 플랫폼 역량을 실제 치료제로 구현하는 데 있어 중요한 전환점이 될 것"이라고 밝혔다.