미국 식품의약국(FDA)이 트래비어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics, NASDAQ: TVTX)의 희귀 신장질환 치료제 ‘필스파리(Filspari, 성분명: 스파센탄)’에 대한 적응증 확대 심사 기간을 3개월 연장했다.
트래비어 테라퓨틱스는 현지 시간 14일, FDA가 필스파리의 국소 분절성 사구체 경화증(FSGS) 치료를 위한 추가 신약 허가 신청(sNDA)의 심사 완료 목표일(PDUFA date)을 기존 2026년 1월에서 2026년 4월 13일로 연기했다고 공시했다.
이번 심사 연장은 트래비어 측이 FDA의 요청에 따라 필스파리의 임상적 유효성을 입증하기 위한 추가 데이터를 제출한 데 따른 것이다. FDA는 해당 데이터 제출을 심사 과정에서의 '주요 수정(Major Amendment)'으로 판단하고, 충분한 검토 시간을 확보하기 위해 심사 기한을 연장했다. 회사 측은 이번 연장이 제품의 안전성(Safety)이나 제조 공정(CMC)과 관련된 추가 정보 요청 때문은 아니라고 설명했다.
에릭 듀브(Eric Dube) 트래비어 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "우리는 필스파리가 FSGS 환자의 삶에 의미 있는 변화를 줄 잠재력이 있다고 믿는다"며 "심사 연장 기간 동안 FDA와 지속적으로 협력할 것이며, 승인 시 즉각적인 출시가 가능하도록 상업화 준비를 병행하고 있다"고 밝혔다.
필스파리는 엔도텔린 A 수용체와 안지오텐신 II 수용체를 동시에 차단하는 비면역억제제다. 현재 미국과 유럽에서 성인 IgA 신병증(IgAN) 치료제로 승인받아 판매 중이나, FSGS 적응증은 아직 획득하지 못했다.
FSGS는 신장 사구체에 흉터가 생겨 심각한 단백뇨와 신부전을 유발하는 희귀 질환으로, 미국 내 환자는 약 4만 명으로 추산된다. 현재까지 FDA의 정식 승인을 받은 치료제는 전무한 실정이다.
트래비어는 FSGS 환자를 대상으로 한 임상 3상 'DUPLEX' 연구에서 △36주 차 단백뇨 부분 관해(FPRE) 목표는 달성했으나, △1차 유효성 평가 지표인 108주 차 사구체여과율(eGFR) 기울기 개선에서는 통계적 유의성을 확보하지 못한 바 있다. 그러나 장기 추적 결과에서 대조군인 이르베사르탄(Irbesartan) 대비 말기 신부전 진행률을 낮추는 등의 임상적 이점을 확인하고 이를 근거로 승인 절차를 밟고 있다.
만약 필스파리가 내년 4월 FDA의 최종 승인을 획득할 경우, 세계 최초의 FSGS 치료제가 된다.