자료: 회사 홈페이지
타나베 파마 아메리카(Tanabe Pharma America)의 경구용 소분자 신약 더시멜라곤(dersimelagon)이 희귀 유전 질환 환자를 대상으로 진행된 3상 임상시험에서 주요 목표를 달성했다. 이 약물은 멜라닌 생성을 촉진하도록 설계됐으며, 햇빛에 대한 극심한 민감성을 유발하는 유전 질환 치료를 목표로 한다.
더시멜라곤은 멜라노코르틴-1 수용체 작용제로, 적혈구 생성 프롤토포르피린증(EPP)과 X-연관 프롤토포르피린증(XLP) 치료를 위해 개발됐다. 이 두 희귀 질환은 햇빛, 때로는 특정 인공 조명 노출 시 심각하고 고통스러운 피부 반응을 유발한다. 이 질환들은 통상 어린 시절에 발병하며, 햇빛 노출 10분 이내에 극심한 광독성 반응 및 초기 증상이 나타날 수 있다.
글로벌 이중 맹검 3상 연구인 '인스파이어(Inspire)'는 12세에서 75세 사이의 환자 165명을 대상으로 진행됐다. 이 연구는 햇빛 노출과 관련된 작열감, 따끔거림, 가려움증 등 초기 증상의 발현 시간과 심각도를 측정하는 것을 1차 평가변수로 설정했다. 참가자들은 16주 동안 위약 또는 더시멜라곤 200mg을 매일 투여받았다.
타나베 파마 아메리카는 구체적인 임상 데이터를 공개하지 않았으나, 인스파이어 연구가 1차 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 일본 타나베 파마(Tanabe Pharma)의 미국 자회사인 타나베 파마 아메리카에 따르면, 실험 약물은 대부분 경증 또는 중등도의 부작용을 보이며 양호한 안전성 프로파일을 나타냈다. 현재 이 회사는 해당 임상시험의 공개 라벨 연장 연구를 진행 중이다.
비잔 네자드닉(Bijan Nejadnik) 타나베 파마 아메리카 글로벌 개발 및 규제 업무 총괄은 "성인 EPP 또는 XLP 환자를 위한 제한적인 치료 옵션과 청소년을 위한 승인된 치료법이 없다는 점은 치료 공백을 야기했으며, 많은 환자들이 햇빛 차단이나 회피에만 의존하며 심각한 일상생활의 어려움을 겪게 했다"고 언급했다. 그는 이어서 "인스파이어 연구의 긍정적인 탑라인 결과는 포르피린증 커뮤니티를 위한 우리의 연구를 이끌 핵심 데이터가 될 것"이라고 덧붙였다.
더시멜라곤은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사(fast track) 및 희귀 의약품(orphan drug) 지정을 획득했다. 타나베 파마는 또한 이 임상 약물을 전신 경화증(systemic sclerosis)에 대한 2상 임상에서도 연구했다.
타나베 파마 아메리카는 1월 20일 보도자료에서 더시멜라곤의 향후 계획을 구체적으로 밝히지 않았다. 그러나 모회사인 타나베 파마(Tanabe Pharma)는 1월 15일 발표를 통해 "EPP 및 XLP 환자를 위한 새로운 치료 옵션으로 경구용 MT-7117의 개발을 계속 진행할 것"이라고 전했다. 과거 미쓰비시 타나베 파마(Mitsubishi Tanabe Pharma)로 알려진 모회사는 신경계, 면역 염증, 당뇨병 및 신장 질환, 암 등 다양한 분야에서 정밀 의학 개발에 주력하고 있다.
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