희귀질환 치료제 "탁자이로" 급여권 진입... 유전성 혈관부종 예방 요법 확대

국내 유전성 혈관부종 치료 환경이 예방 요법 중심으로 전환될 전망이다. 한국다케다제약(Takeda Pharmaceutical)의 유전성 혈관부종 치료제 탁자이로(lanadelumab)가 오는 3월 1일부터 건강보험 급여 목록에 등재된다. 이는 지난 2024년 12월 급여 결정을 신청한 이후 약 1년 3개월 만의 성과다. 이번 급여 적용으로 그간 예방적 치료 선택지가 극히 제한적이었던 국내 환자들에게 새로운 전기가 마련됐다. 탁자이로의 상한 금액은 300mg 1관당 1150만 원으로 결정됐다. 환자 1인당 연간 투약 비용은 약 2억 7000만 원에 달하는 고가 약제이나, 산정특례에 따른 본인부담률 10%를 적용하면 환자 부담금은 약 2668만 원 수준으로 낮아진다. 특히 본인부담상한제가 병행될 경우 실제 환자가 지불하는 연간 최대 비용은 약 1096만 원까지 경감될 것으로 분석된다. 약제급여평가위원회는 탁자이로의 임상적 유용성과 국제적 진료 지침을 근거로 급여 적정성을 인정했다. 현재 교과서 및 글로벌 가이드라인에서는 탁자이로를 유전성 혈관부종 1형 및 2형의 장기 예방요법 1차 치료제로 권고하고 있다. 위약 대조로 진행된 임상 3상 시험에서 발작 횟수 감소 등 유의미한 개선 효과를 입증한 점이 핵심 근거로 작용했다. 기존 국내 치료 환경은 예방 약제로 다나졸(danazol), 급성 발작 시 대응 약제로 이카티반트(icatibant)만이 가용한 실정이었다. 비용효과성 측면에서는 월 평균 3회 이상의 응급 치료가 필요한 급성 발작이 발생하는 12세 이상 환자를 대상으로 평가가 진행됐다. 대체 약제가 부재한 희귀질환 치료제로서의 혁신성과 사회적 질병 부담, 환자의 삶의 질 개선 효과 등이 종합적으로 고려되어 비용효과비가 수용 가능한 수준으로 판단됐다. 다만 투여 간격에 따른 불확실성을 해소하기 위해 향후 사용량 추이와 투여량 관련 민감도 분석 결과가 사후 검토될 예정이다. 이번 급여 등재는 제약사가 제시한 환급형 위험분담안이 수용됨에 따라 최종 확정됐다.