지난해 환자 사망과 파이프라인 전략 전환으로 어려움을 겪었던 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 올해 siRNA(small interfering RNA) 프로그램과 상업화 포트폴리오를 통해 반전을 모색하고 있다. 제프리스(Jefferies) 애널리스트들은 사렙타의 siRNA 프로그램들이 각각 10억 달러 이상의 시장 기회를 창출할 것으로 전망했다.
애로우헤드 파마슈티컬스(Arrowhead Pharmaceuticals)와 협력 중인 사렙타의 siRNA 포트폴리오에는 얼굴어깨팔근육퇴행위축(FSHD) 치료제 SRP-1001과 1형 근긴장성 이영양증(DM1) 치료제 SRP-1003이 포함된다. 이 두 프로그램은 올해 1분기 중 임상 1/2상 초기 데이터를 발표할 예정이다. 제프리스는 이들 자산이 주가에 25~50%의 상승 동력을 제공할 수 있다고 분석했다. 또한 사렙타는 헌팅턴병 치료제 SRP-1005 역시 개발 중이며, 올해 초 임상시험계획(CTA)을 신청하고 2026년 상반기 임상 1상 착수를 목표로 한다.
siRNA 파이프라인 외에도 제프리스는 사렙타의 상업화 포트폴리오, 특히 PMO(phosphorodiamidate morpholino oligomer) 제품군에서 큰 잠재력을 보았다. 사렙타는 2025년 4분기 및 연간 예비 실적을 발표했으며, 4분기 PMO 포트폴리오 매출은 2억 5,920만 달러를 기록하며 전 분기 대비 8% 증가했다. 이는 시장 컨센서스를 상회하는 수치다. 2025년 연간 PMO 매출은 9억 6,560만 달러로, 전년 대비 거의 변동 없는 수준을 유지했다.
하지만 지난해 11월, 뒤셴 근이영양증(DMD) 치료제 비욘디스 53(Vyondys 53)과 아몬디스 45(Amondys 45)는 확증 임상 3상(ESSENCE)에서 위약 대비 운동 기능 개선에 유의미한 효과를 입증하지 못했다. 두 약물 모두 미국 식품의약국(FDA)의 신속 승인 경로를 통해 각각 2019년과 2021년에 승인된 엑손 스키핑(exon-skipper) 치료제다. 확증 임상 실패에도 불구하고 사렙타는 이들 치료제의 정식 승인 확보를 추진하고 있으며, FDA와의 논의가 2월 또는 3월로 예정되어 있다. 제프리스 애널리스트들은 규제 당국과의 합의가 이루어질 경우 사렙타 주가가 약 25% 상승할 수 있다고 추정했다.
지난해 사렙타의 순제품 매출은 18억 6천만 달러를 기록했으며, 이 중 DMD 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)가 약 9억 달러를 기여했다. 그러나 사렙타는 2025년 엘레비디스 관련 급성 간부전으로 인한 환자 사망 2건(3월, 6월)을 보고했다. 4분기 엘레비디스 매출은 1억 1천만 달러로, 컨센서스 예상치인 1억 2,100만 달러에 미치지 못했다. 안전성 논란에 직면했던 사렙타는 지난해 7월 siRNA 치료제로의 광범위한 전략적 전환을 발표한 바 있다.