[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 사노피(Sanofi)가 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 환자를 대상으로 진행하던 보체 억제제 릴리프루바트(riliprubart)의 후기 임상 시험을 중단하기로 결정했다.
이번 결정은 독립적인 데이터 모니터링 위원회가 실시한 중간 데이터 분석 결과에 따른 것으로, 해당 연구가 충분한 효능을 입증할 가능성이 낮다는 판단이 내려졌다.
릴리프루바트는 사노피가 개발 중인 보체 C1s 억제 단클론항체로, 자가면역 반응에 의한 신경 손상을 줄이는 기전의 치료제다. CIDP 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 긍정적인 결과를 확보하며 차세대 치료제로 주목받아 왔다.
중단이 결정된 MOBILIZE 임상은 2024년 시작되어 약 140명의 CIDP 환자를 대상으로 릴리프루바트와 위약을 비교해 왔다. 이번 소식은 릴리프루바트의 임상 2상 데이터가 매우 고무적이었다는 점에서 업계에 실망감을 안기고 있다.
2024년 6월 발표된 임상 2상 결과에 따르면, 표준 치료에서 릴리프루바트로 전환한 환자의 87%가 24주 후 증상 개선 또는 안정을 유지했다. 또한 기존 치료에 반응하지 않았던 환자의 89%도 릴리프루바트 투여 후 상태가 호전되거나 안정화된 것으로 확인된 바 있다.
사노피는 현재 MOBILIZE 외에도 정맥 내 면역글로불린(IVIG)을 대조군으로 설정한 임상 3상 VITALIZE 연구를 포함해 릴리프루바트 관련 추가 연구들을 수행 중이다. 회사 측은 VITALIZE를 비롯한 여타 프로그램의 지속 여부에 대해 "향후 적절한 평가를 거쳐 결정할 것"이라고 밝혔다. 사노피는 이번 임상 중단으로 인한 중대한 재무적 비용 발생은 예상되지 않는다고 덧붙였다.
릴리프루바트는 아젠엑스(argenx)의 FcRn 억제제 비브가트(Vyvgart·efgartigimod)와 CIDP 시장에서 경쟁할 것으로 기대됐다. 비브가트는 2024년 미국에서 CIDP 적응증 승인을 획득한 바 있으며, 이번 임상 중단으로 CIDP 시장 내 경쟁 구도에도 영향을 미칠 것으로 보인다.