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도널드 트럼프(Donald Trump) 미국 대통령이 연방 정부 셧다운을 종료하는 예산안에 서명함에 따라, 소아 희귀질환 치료제 개발을 촉진하는 핵심 인센티브인 우선심사 바우처(RPD) 프로그램이 공식적으로 재가동되었다. 2026년 2월 3일 서명된 2026년 통합세출법에는 미케일라 네일런 아이들에게 기회를 법(Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act)이 포함되었으며, 이에 따라 RPD 바우처 프로그램의 기한은 2029년 9월까지 연장되었다.
RPD 바우처는 제약사가 소아 희귀질환 치료제를 개발하여 승인받을 경우, 향후 다른 신약 승인 시 식품의약국(FDA)의 검토 기간을 대폭 단축할 수 있는 권리를 부여하는 제도다. 이 바우처는 수혜 기업이 직접 사용할 수 있을 뿐만 아니라 타 기업에 고가로 매각할 수 있어, 자금력이 부족한 바이오텍들에게 중요한 수익원으로 활용되어 왔다. 2012년 제도 수립 이후 뒤센 근이영양증부터 혈우병 A에 이르기까지 47개 희귀질환에 대해 총 63개의 바우처가 발급된 것으로 집계되었다.
해당 프로그램은 2024년 12월 20일자로 초기 승인 기한이 만료된 이후 의회 내에서 재승인 절차에 난항을 겪어왔다. 2025년 2월 마이클 매콜(Michael McCaul) 하원의원이 관련 법안을 발의하여 12월 하원을 만장일치로 통과했으나, 상원에서 절차가 지연되며 최종 승인이 미뤄진 바 있다. 이번 예산안 서명으로 법적 근거가 마련되면서 그간의 불확실성이 해소되었다는 평가다.
업계는 일제히 환영의 뜻을 내비쳤다. 미국 바이오협회(BIO)의 존 크롤리(John Crowley) 회장은 "이번 법안 통과는 희귀질환을 앓는 어린이와 가족들을 위한 초당적 승리"라고 평가했다. 쿄와기린(Kyowa Kirin), 바이오마린(BioMarin), 브릿지바이오(BridgeBio), 알커미스(Alkermes), 아르젠엑스(argenx), 사레프타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics) 등이 참여하는 희귀질환 기업 연합(RDCC) 또한 이번 조치가 소아 환자를 위한 혁신을 지속할 동력이 될 것으로 기대했다. 스테이시 프리스크(Stacey Frisk) RDCC 집행이사는 "이번 이정표는 생명을 구하는 치료제를 기다리는 소아 희귀질환 가족들에게 새로운 희망을 주는 것"이라고 강조했다.
