리젠엑스바이오(Regenxbio), 유전자 치료제 "종양 발생"에 임상 보류... 승인 심사 직격탄

미국 식품의약국(FDA)이 리젠엑스바이오(Regenxbio)의 유전자 치료제 후보물질 2종에 대해 임상 보류 조치를 내렸다. 이번 조치는 승인 결정을 불과 2주 앞둔 시점에서 발생했으며, 이로 인해 리젠엑스바이오의 주가는 개장 전 거래에서 32% 급락한 9.16달러를 기록했다. 사건의 발단은 제1형 점다당질축적증(MPS I) 치료제로 개발 중인 RGX-111 투여 환자에게서 발견된 비정상적인 종양이다. 헐러 증후군으로도 불리는 이 희귀 질환은 발달 지연과 수명 단축을 초래하며, RGX-111은 AAV9 벡터를 사용해 IDUA 유전자를 중추신경계로 전달하도록 설계되었다. 문제가 된 종양은 RGX-111을 투여받은 5세 아동의 정기 MRI 검사에서 발견되었다. 해당 환자는 4년 전 뇌 인근 공간에 약물을 투여받았으며, 현재까지 증상은 없는 상태다. 절제된 뇌종양에 대한 예비 유전 분석 결과, AAV 벡터 게놈의 삽입 변이가 확인되었으며 이는 원암유전자인 PLAG1의 과발현과 연관된 것으로 나타났다. 현재 해당 부작용이 RGX-111과 직접적인 관련이 있는지에 대한 조사가 진행 중이다. FDA는 RGX-111에서 발생한 사건임에도 불구하고, 치료제 간의 유사성과 대상 환자군, 공유된 위험 요소를 근거로 RGX-121에 대해서도 임상 보류 조치를 확대 적용했다. 헌터 증후군으로 알려진 제2형 점다당질축적증(MPS II) 치료제인 RGX-121은 당초 오는 2월 8일 승인 여부가 결정될 예정이었다. 리젠엑스바이오의 최고경영자(CEO) 커런 심슨(Curran Simpson)은 "RGX-111에서 발생한 단일 사례에 대한 조사가 진행 중인 상황에서 RGX-121 프로그램까지 보류된 것은 의외의 결정이다"라며 "이들은 별개의 치료제이며, 7년 전 투여 환자를 포함해 30명 이상의 환자에서 확인된 RGX-121의 긍정적인 안전성 프로파일은 변함이 없다"고 강조했다. 현재 RGX-111을 투여받은 나머지 9명의 환자에게서는 종양 증거가 발견되지 않았으며, 해당 환자는 발달 측면에서 긍정적인 진전을 보이고 있는 것으로 알려졌다.