[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 프로티나가 개발 중인 골관절염 치료제 후보물질 PRT-101이 국가신약개발사업단(KDDF) 주관의 2026년도 제1차 신약개발사업 비임상 과제로 최종 선정됐다. 이번 과제를 통해 프로티나는 2027년까지 설치류·비설치류 대상 효능·독성 평가와 의약품 제조 및 품질관리(CMC) 개발을 완료하고, 임상 1상 시험계획(IND) 승인에 필요한 데이터 패키지를 확보할 방침이다.
PRT-101은 연골 생성의 핵심 전사인자인 SOX9 단백질을 직접 조절하는 저분자화합물이다. 기존 골관절염 치료제가 통증 완화나 신호 전달 경로 조절에 그쳤던 것과 달리, SOX9을 직접 표적해 연골 생성 유전자의 발현을 선택적으로 향상시킴으로써 손상된 연골의 구조적 재생과 기능 회복, 통증 개선을 동시에 목표로 한다. 해당 물질은 프로티나의 자체 플랫폼인 SPID를 활용해 약 2만7000개의 저분자화합물 스크리닝을 통해 발굴됐다.
전임상 단계에서의 성과도 주목된다. 프로티나는 미국 국제골관절염학회(OARSI 2026)에서 PRT-101의 연골 재생·통증 완화·운동 기능 개선 효과를 최초 공개한 데 이어, 유럽류마티스학회(EULAR 2026)에서는 글로벌 임상 3상 단계의 선두 후보물질인 로어시비빈트(Lorecivivint) 대비 우수한 전임상 결과를 발표했다. 중증 골관절염 모델에서 연골 재생 및 구조 유지, 통증 완화, 운동 기능 회복, 염증 환경 개선 등 주요 평가 지표 전반에서 우위를 확인했다는 게 회사의 설명이다.
회사는 이번 정부 과제 선정을 기점으로 PRT-101의 글로벌 사업화에 속도를 낼 계획이다. 비임상 및 CMC 개발을 마무리하는 대로 임상 1상에 진입하는 한편, OARSI·EULAR를 계기로 접촉이 시작된 글로벌 제약사들을 대상으로 기술이전(L/O) 논의도 본격화할 예정이다. 한편 프로티나는 최근 470억 원 규모의 AI 활용 항체 바이오베터 개발 사업에도 선정되는 등 파이프라인 다각화와 기술력 고도화에 주력하고 있다.