[더파마뉴스 | 남호준 기자] 국내 바이오기업 애스톤사이언스가 개발 중인 암 치료 백신이 미국 시장 진출을 위한 제도적 발판을 마련했다. 애스톤사이언스는 위암 치료백신 후보물질인 AST-301이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다고 19일 밝혔다.
AST-301은 위암 환자에게서 주로 발현되는 HER2 단백질을 항원으로 활용해 체내 면역체계의 활성화를 유도하는 기전을 가진다. 기존 항암제와 달리 면역세포가 암세포를 스스로 인식하고 공격하도록 돕는 백신 형태의 면역치료제라는 점이 특징이다. 이번 ODD 지정은 해당 약물의 기전과 위암 치료제로서의 개발 가능성을 규제 기관이 인정한 결과로 분석된다.
희귀의약품으로 지정됨에 따라 애스톤사이언스는 향후 AST-301의 임상시험 비용에 대한 세액공제와 허가 심사 과정에서의 수수료 감면 등 다양한 혜택을 받게 된다. 특히 품목허가 승인 시 미국 시장 내에서 일정 기간 독점적 권리를 보장받을 수 있어 상업적 가치 제고 측면에서도 긍정적인 요인으로 작용할 전망이다. 다만 FDA의 희귀의약품 지정이 최종적인 품목허가를 보장하는 단계는 아니며, 향후 도출될 임상 데이터의 객관적 증명이 과제로 남는다.
최은영 인허가 담당 이사는 "AST-301은 면역체계가 스스로 암세포를 인식하고 공격하도록 유도하는 백신 형태 면역치료제로, 이번 허가로 암 치료 백신이 개발될 가능성이 있음이 확인됐다"고 설명했다. 현재 애스톤사이언스는 위암 환자를 대상으로 AST-301의 임상 2상을 진행하고 있으며, 해당 임상의 주요 데이터는 올해 하반기 중 공개될 예정이다.