뉴욕 소재 바이오 기업 프로타라 테라퓨틱스(Protara Therapeutics)가 고위험 비근침윤성 방광암(NMIBC) 환자를 대상으로 진행 중인 면역자극제 TARA-002의 임상 2상(Advanced-2) 중간 분석 결과를 공개했다. 이번 임상은 표준 치료법인 바실러스 칼메트-게랑(BCG) 요법에 반응하지 않거나 치료 경험이 없는 환자들을 대상으로 TARA-002의 효능과 안전성을 평가하도록 설계되었다.
중간 분석 결과에 따르면 BCG 불응성 환자군 중 평가 가능한 22명 중 15명(68.2%)이 완전관해(CR)를 달성한 것으로 나타났다. 그러나 치료 12개월 시점에 도달한 환자 15명 중에서는 5명(33.3%)만이 관해 상태를 유지하며 초기 반응 대비 수치가 크게 하락했다. 이는 지난해 12월 발표된 초기 데이터에서 6개월 시점 관해율이 높게 유지되었던 것과 대조적인 결과로, 시장에서는 치료 효과의 지속성에 대한 의구심이 제기되었다. 실제로 프로타라 테라퓨틱스의 주가는 데이터 발표 직후 프리마켓에서 12% 하락하며 민감하게 반응했다.
반면 BCG 치료 경험이 없는 환자군에서는 비교적 일관된 수치가 확인되었다. 해당 코호트의 6개월 시점 완전관해율은 66.7%(27명 중 18명)였으며, 12개월 시점에서는 57.9%(19명 중 11명)를 기록했다. 연구 책임자인 라즈 사트쿠나시밤(Raj Satkunasivam) 박사는 12개월 데이터가 아직 성숙 단계에 있으며 임상적으로 유의미한 반응률과 양호한 내약성을 보여주었다고 평가했다. 프로타라 테라퓨틱스는 이번 데이터를 샌프란시스코에서 열리는 미국임상종양학회 비뇨생식기 암 심포지엄(ASCO GU)에서 공식 발표할 예정이다.
안전성 측면에서는 긍정적인 결과가 도출되었다. 발생한 치료 관련 이상반응(TRAE)의 대부분은 경증인 1등급이었으며 일시적인 현상에 그쳤다. 3등급 이상의 중증 이상반응은 보고되지 않았으며, 부작용으로 인해 치료를 중단한 사례도 없었다. 제시 셰퍼먼(Jesse Shefferman) 프로타라 테라퓨틱스 최고경영자는 TARA-002가 기존 NMIBC 치료의 한계를 극복할 잠재력을 가졌다고 강조하며 임상 개발을 지속하겠다는 의지를 밝혔다.
전체 방광암 사례의 약 80%를 차지하는 NMIBC 시장은 머크(Merck & Co.)의 키트루다(Keytruda)가 BCG 불응성 환자 치료제로 승인된 상태이며, 화이자(Pfizer)와 아스트라제네카(AstraZeneca) 등 글로벌 제약사들이 후속 약물의 승인을 노리고 있는 치열한 분야다.
특히 고위험 NMIBC의 방광보존 치료 옵션은 확대되는 추세다. FDA는 2020년 BCG 불응성 고위험 NMIBC에서 머크(MSD)의 키트루다(Keytruda, 성분명 펨브롤리주맙)를 승인했고, 2024년에는 이뮤니티바이오(ImmunityBio)의 안크티바(Anktiva)를 BCG 병용요법으로 승인했다. 최근에는 J&J의 방광내 약물전달 시스템 인렉조(Inlexzo)도 BCG 불응 환자군에서 승인되며 경쟁이 한층 치열해졌다.
프로타라 테라퓨틱스는 현재 BCG 미치료 환자 31명에 대한 목표 등록을 완료했으며, 올해 하반기 해당 환자군을 대상으로 한 별도의 연구를 시작할 계획이다.