자료: 회사 홈페이지
프로타고니스트(Protagonist Therapeutics)는 희귀 혈액암 치료제 루스퍼타이드(rusfertide)의 향후 개발 참여 여부를 두고 중대한 기로에 섰다. 파트너사인 다케다(Takeda)가 지난 12월 말 루스퍼타이드의 신약승인신청(NDA)을 제출함에 따라, 프로타고니스트는 3개월 이내에 50대 50 공동 개발(옵트인) 또는 옵트아웃을 결정해야 한다. 이 결정에는 수억 달러 규모의 경제적 가치가 달려있다.
디네쉬 파텔(Dinesh Patel) 프로타고니스트 최고경영자(CEO)는 바이오스페이스(BioSpace)와의 인터뷰에서 "옵트아웃으로 기울고 있다"고 언급하며, 그 이유로 "옵트아웃의 경제성이 매우 뛰어나기 때문"이라고 설명했다. 프로타고니스트가 옵트아웃을 선택할 경우, 4억 달러 규모의 옵트아웃 지급금과 더불어 더 큰 마일스톤 지급금, 그리고 전 세계 매출에 대한 14%에서 29%에 이르는 단계별 로열티를 받게 된다. 특히 매출이 15억 달러를 초과하면 29%의 로열티가 적용될 예정이다. 이 경우 테이크다는 원료의약품(API) 조달, 제조, 영업 인력 구축 및 소비자 직접 마케팅을 전담하게 된다. 파텔 CEO는 "손가락 하나 까딱하지 않고 이처럼 큰 비중을 얻게 된다"고 강조했다.
루스퍼타이드는 희귀하고 난치성인 골수증식성 질환인 진성 적혈구 증가증(polycythemia vera) 치료제로 개발되고 있다. 이 질환은 골수에서 적혈구가 과도하게 생성되는 것이 특징이다. 현재 환자들은 혈액을 제거하여 헤마토크릿 수치를 관리하는 치료를 받지만, 이는 피로, 시각 장애 등 합병증을 유발할 수 있다. 지난해 발표된 루스퍼타이드의 임상 3상 VERIFY 시험 결과, 위약군 대비 혈액 채취 필요성을 줄이고 헤마토크릿 수치를 낮추는 데 성공했다. 증상 및 치료 개선을 평가하는 2차 평가변수 또한 충족했다. 파텔 CEO는 "갑자기 이 약물이 블록버스터가 될 수 있다는 생각이 들었다"고 밝혔다. 미국 식품의약국(FDA)은 루스퍼타이드에 우선 심사(priority review)를 부여했으며, 몇 달 내 또는 8월까지 승인 결정이 예상된다.
프로타고니스트는 상업화 회사로 성장할 의사가 없음을 명확히 했다. 회사의 핵심 역량은 신약 개발에 집중될 것이며, 여기에는 노보 노디스크(Novo Nordisk) 및 일라이 릴리(Eli Lilly)와 경쟁할 수 있는 여러 경구용 비만 치료제 후보물질도 포함된다. 현재 구축된 파트너십 구조는 프로타고니스트에게 견고한 재무 전망을 제공하며, 마일스톤 지급금을 통해 개발을 지원할 예정이다. 파텔 CEO는 "우리는 미래에 집중하고 있다"며 "차세대 연구개발(R&D)에 모든 핵심 자산이 있다"고 강조했다.
