자료: 회사 홈페이지
프리오반트(Priovant)가 희귀 피부 질환인 피부 유육종증(Cutaneous Sarcoidosis) 치료제 시장에서 브레포시티닙(brepocitinib)의 임상적 유효성을 입증하며 파이프라인의 가치를 높였다. 프리오반트는 TYK2/JAK1 억제제인 브레포시티닙의 임상 2상(Beacon 연구) 결과, 위약군 대비 통계적으로 유의미한 증상 개선 효과를 확인했다고 발표했다. 이번 연구는 피부 유육종증 분야에서 제약사 주도로 진행된 최초의 위약 대조 임상이라는 점에서 학계와 산업계의 주목을 받고 있다.
임상 2상은 총 31명의 환자를 대상으로 브레포시티닙 45mg, 15mg, 위약군을 3:2:2 비율로 무작위 배정하여 16주간 진행되었다. 분석 결과 45mg 투여군은 다수의 평가지표에서 100%의 응답률을 기록했다. 반면 위약군은 치료 혜택이 거의 나타나지 않았으며, 15mg 투여군은 45mg 투여군과 수치상 유사하거나 다소 낮은 수준의 용량 의존적 개선 효과를 보였다.
주요 평가지표인 피부 유육종증 활동성 및 형태 도구(CSAMI-A) 점수에서 브레포시티닙 45mg 투여군은 16주 차에 평균 22.3점의 개선을 보인 반면, 위약군은 0.7점 개선에 그쳤다. 치료 효과 간의 격차는 투약 4주 차부터 관찰되었으며, 45mg 투여군 전원이 임상적으로 유의미한 기준인 10점 이상의 개선을 달성했다. 또한 연구자 글로벌 평가(IGA) 지표에서도 45mg 투여군의 69%가 병변이 거의 사라진 상태인 0점 또는 1점에 도달했다.
펜실베이니아 대학교 병원의 미샤 로젠바흐(Misha Rosenbach) 박사는 이번 연구에 대해 "역사적으로 소외되었던 질환인 유육종증 분야의 중대한 전환점"이라며 "환자와 의료진 모두의 관점에서 명확한 치료 차이를 확인했으며 내약성 또한 우수했다"고 밝혔다.
피부 유육종증은 미국 내 성인 약 4만 명에게 영향을 미치는 염증성 질환으로, 신체적 변형과 심각한 심리적 고통을 유발함에도 현재 승인된 치료제가 전무한 실정이다. 환자들은 현재 오프라벨 형태의 코르티코스테로이드나 면역억제제에 의존하고 있으나 효능이 제한적이고 장기 복용 시 독성 위험이 높다는 한계가 있다.
프리오반트는 이번 데이터를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과의 협의를 거쳐 연내 임상 3상에 착수할 계획이다. 브레포시티닙은 이미 피부근염 임상 3상에서 긍정적인 결과를 확보하여 동급 최고(Best-in-class) 치료제로서의 가능성을 입증한 바 있으며, 현재 비감염성 포도막염에 대한 임상 3상도 수행 중이다. 2022년 화이자(Pfizer)와 로이반트 사이언스(Roivant Sciences)의 합작으로 설립된 프리오반트는 브레포시티닙과 롭사시티닙(ropsacitinib)의 개발에 집중하고 있다.
