미국 보스턴 소재 바이오 기업 프락시스 프리시전 메디슨(Praxis Precision Medicines)이 개발 중인 차세대 NaV 차단제 보르마트리진(vormatrigine)이 임상 2/3상 시험에서 1차 평가지표 달성에 실패했다. 뇌전증 파이프라인의 핵심 약물로 기대를 모았던 보르마트리진의 임상적 유효성 입증이 지연됨에 따라, 회사는 진행 중이던 별도의 임상 3상 시험을 일시 중단하고 프로그램 전반에 대한 재검토에 착수했다.
프락시스 프리시전 메디슨은 지난 1일, 국소 발작(FOS) 환자를 대상으로 진행한 POWER1 임상 결과를 발표했다. 해당 임상은 1~3개의 항경련제를 복용 중인 환자들에게 6주간 보르마트리진 20mg을 매일 투여한 후, 이어지는 6주 동안 30mg으로 증량하여 위약군과 비교 분석하는 방식으로 설계됐다. 분석 결과, 보르마트리진은 기저치 대비 월평균 발작 빈도 감소를 입증해야 하는 1차 평가지표를 충족하지 못했다.
다만 회사는 이번 임상에서 유의미한 데이터도 확인됐다고 설명했다. 2차 평가지표인 50% 반응률을 달성했으며, 특히 30mg 고용량 투여군에서 발작 감소 효과가 더욱 뚜렷하게 나타난 것으로 분석됐다. 안전성 측면에서도 부작용으로 인한 치료 중단율이 10% 미만을 기록하며 양호한 프로파일을 보였다.
이번 결과에 따라 프락시스 프리시전 메디슨은 2027년 결과 도출을 목표로 추진하던 임상 3상 POWER2의 환자 등록을 일시 중단하기로 결정했다. 마르시오 수자(Marcio Souza) 프락시스 프리시전 메디슨 CEO는 "POWER1의 결과가 기대에 미치지 못했으나, 고용량 투여군에서 확인된 신호와 낮은 중단율 등 긍정적인 지표에 고무적이다"라며 "보르마트리진 개발과 진행 중인 POWER2 임상을 위한 최선의 경로를 확보하기 위해 이번 결과를 면밀히 검토할 것"이라고 밝혔다.
프락시스 프리시전 메디슨은 보르마트리진의 전략 수정과 별개로 기존 주력 파이프라인인 렐루트리진(relutrigine)과 울릭사칼타미드(ulixacaltamide)의 상용화 준비에 집중할 방침이다. 전압 개폐 나트륨 채널 유전자 변이로 인한 중증 조기 발병 유전성 뇌전증 치료제인 렐루트리진은 오는 9월 미국 식품의약국(FDA)의 승인 결정을 앞두고 있다. 또한 T형 칼슘 채널 억제제인 울릭사칼타미드는 본태성 진전 치료를 적응증으로 2027년 1월 FDA 승인 여부가 결정될 예정이다.