사렙타 테라퓨틱스, "엘레비디스" 장기 효능 데이터 공개... 시장은 판매 증대 "회의적"

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 유전자 치료제 엘레비디스(Elevidys)를 투여받은 소아 환자들이 임상 시험에서 운동 기능 테스트에서 지속적으로 개선된 결과를 보였으며, 이러한 이점이 시간이 지남에 따라 더욱 증폭되는 경향을 나타냈다고 발표했다. 사렙타 테라퓨틱스에 따르면, 엠바크(Embark) 연구에 참여한 환자들은 대조군과 비교하여 세 가지 기능 측정 지표에서 더 큰 감소를 보였으며, 특히 치료 2년에서 3년 사이에 그 격차가 "유의미하게 확대"되었다. 이 데이터는 엘레비디스 pivotal 연구의 장기 추적 관찰 결과이다. 해당 연구에서 엘레비디스는 1년 후 위약군 대비 운동 기능 개선이라는 주요 목표를 달성하지 못했다. 그러나 사렙타 테라퓨틱스는 연구 참여자들을 지속적으로 추적 관찰했으며, 치료의 이점이 장기간에 걸쳐 나타나는지 확인하기 위해 이들의 궤적을 과거 데이터와 비교했다. 사렙타 테라퓨틱스는 엘레비디스 투여 환자들과 외부 대조군 간의 운동 기능 측정 지표 차이가 52주 시점의 비유의미한 0.7포인트에서 3년 시점에는 통계적으로 유의미한 4포인트로 증가했다고 밝혔다. 보행 및 바닥에서 일어서는 시간 측정과 같은 다른 평가에서도 두 그룹 간의 격차가 확대되었다. 사렙타 테라퓨틱스의 더그 잉그램(Doug Ingram) 최고경영자(CEO)는 이번 데이터가 엘레비디스에 대한 논의의 균형을 재조정할 기회가 될 것이라고 언급했다. 엘레비디스는 안전성 우려와 새롭게 제한된 라벨링으로 인해 판매가 둔화된 바 있다. 연구 모니터링 결과 연구에서 새로운 안전성 신호는 감지되지 않았으며, "현재까지 엘레비디스로 치료받은 보행 가능 환자들에게서 일관되고 관리 가능한 안전성 프로파일이 강화되었다"고 사렙타 테라퓨틱스는 덧붙였다. 과거 엘레비디스 치료는 간부전 및 두 명의 환자 사망과 연관되어 작년 여름 일시적으로 시장에서 철수되었고, 보행 능력을 상실한 중증 환자들에게 사용이 제한된 바 있다. 이러한 논란은 엘레비디스의 사용에 영향을 미쳤다. 엘레비디스는 블록버스터 약물로 예상되었으나, 사렙타 테라퓨틱스는 예측을 수정해야 했고 연간 판매량 감소를 경험했다. 이달 초, 사렙타 테라퓨틱스는 4분기 잠정 매출이 1억 1천만 달러로, 이전 분기 1억 3천2백만 달러 및 선적이 중단되기 전 3개월 간의 2억 8천2백만 달러보다 감소했다고 밝혔다. 월스트리트 분석가들은 이번 데이터를 회사에 긍정적인 발전으로 평가했지만, 투자자들은 결과가 판매 성장으로 이어질지에 더 주목할 것이라고 지적했다. 지난 1년간 가치 대부분을 잃었던 사렙타 테라퓨틱스 주가는 발표 당일 오전 거래에서 두 자릿수 상승률을 기록했다. 그러나 RBC 캐피털 마켓(RBC Capital Markets)의 브라이언 에이브러햄스(Brian Abrahams) 분석가는 "대부분의 초기 적격 환자들이 이미 치료를 받았으며, 향후 치료는 주로 새로 진단된 환자들과 일부 망설이는 환자 및 가족들에게 집중될 것으로 보인다"고 분석했다. 그는 "오늘의 데이터가 의료진 교육에 추가적인 논점을 제공하지만, 치료에 대한 임상 의사들의 견해를 극적으로 변화시킬 것으로 예상하지 않는다"고 덧붙였다. 윌리엄 블레어(William Blair)의 사미 코윈(Sami Corwin) 분석가 또한 데이터가 엘레비디스의 지속적인 이점을 "강화"하지만, 판매에 미치는 영향은 "미미할 것"이라고 전망했다.