오큘리스 홀딩, 신경보호제 '프리보세그토르' FDA "혁신 치료제" 지정 획득

시신경 질환 치료 분야의 미충족 의료 수요 해결에 주력하는 글로벌 바이오텍 기업 오큘리스 홀딩(Oculis Holding AG)은 자사의 신경보호제 개발 약물 프리보세그토르(Privosegtor)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시신경염(optic neuritis, ON) 치료를 위한 혁신 치료제 지정을 획득했다고 발표했다. 프리보세그토르는 혈뇌 및 망막 장벽을 통과할 수 있는 소분자 펩타이드 모방체로, 시신경 질환에 대한 최초의 신경보호 치료제가 될 잠재력을 지닌다. 이 심각한 질환들은 신경세포 손상이나 사망으로 인한 영구적인 시력 손실을 초래할 수 있으며, 현재 시판 중인 신경보호 치료제가 없어 상당한 미충족 의료 수요가 존재한다. 미국에서만 이러한 시신경 질환 치료 시장은 총 70억 달러 규모에 달할 것으로 추정된다. 프리보세그토르의 혁신 치료제 지정은 시신경염 환자를 대상으로 진행된 임상 2상 ACUITY 연구 결과에 기반한다. 시신경염은 다발성 경화증(MS)의 첫 번째 임상 증상으로 흔히 나타나는 희귀 시력 저하성 신경안과 질환이다. ACUITY 연구에서 프리보세그토르는 위약군 대비 저대비 시력(Low Contrast Visual Acuity, LCVA)에서 유의미한 개선을 보였으며, 안정적인 해부학적 및 생물학적 이점을 입증하여 시신경 및 신경계 질환 모두에서 신경보호 치료제로서의 잠재력을 강화했다. 오큘리스 홀딩은 2025년 FDA와의 성공적인 회의에 이어 PIONEER 프로그램을 개시했다. 이 프로그램은 시신경염 및 비동맥염성 허혈성 시신경병증(NAION)에 대한 프리보세그토르의 등록 연구를 포함한다. 이 두 시신경 질환은 상당한 미충족 의료 수요를 고려할 때 미국에서만 70억 달러 이상의 잠재적 시장 기회를 가진다. PIONEER 프로그램의 첫 번째 연구인 시신경염 대상 PIONEER-1은 작년 4분기에 시작되었으며, 3개 대륙 최소 6개국에서 진행되는 국제 연구이다. 현재 연구기관 선정 작업이 진행 중이며, 환자 등록은 곧 시작될 예정이다. 오큘리스 홀딩의 최고 경영자(CEO) 리아드 셰리프(Riad Sherif) 박사는 "혁신 치료제 지정은 시신경염 환자를 위한 최초의 신경보호 치료제로서 프리보세그토르의 중요한 기회를 강조한다. ACUITY 연구 결과와 주요 시신경 질환에 대한 프리보세그토르의 신경보호 치료제 개발을 통해 오큘리스는 미충족 수요가 상당한 분야에서 치료 옵션을 발전시키는 독특한 위치에 있다. 2026년은 우리의 개발 약물에 있어 매우 중요한 한 해가 될 것"이라고 밝혔다. 시신경염은 전 세계적으로 10만 명당 최대 8명에게 영향을 미치는 희귀 질환으로, 시신경의 급성 염증으로 인해 영구적인 시력 손실을 초래할 수 있다. 주로 20세에서 40세 사이의 성인에게 발생하며 여성에게 더 흔하다. 비동맥염성 허혈성 시신경병증(NAION)은 50세 이상에서 급성 시신경 손상의 가장 흔한 원인이며, 환자의 60% 이상에서 영구적인 시력 손상을 유발한다. 현재 시신경염과 NAION 모두에 대해 승인된 신경보호 치료제가 없어 시력 보존을 위한 효과적인 치료법 개발이 시급하다.