오큐젠(Ocugen), 안과 질환 유전자 치료제 OCU410 임상 2상 예비 데이터 공개... "병변 성장 54% 감소"

오큐젠(Ocugen)은 자사의 안과 질환 유전자 치료제 OCU410의 임상 2상 예비 데이터를 공개했다. 이 데이터는 OCU410이 현재 시판 중인 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)와 아스텔라스 파마(Astellas Pharma)의 치료제보다 우수한 효과를 보일 수 있다는 추가적인 근거를 제시한다. 이번 분석은 총 51명의 임상 2상 환자 중 23명을 대상으로 진행됐다. 건성 연령 관련 황반변성(dry age-related macular degeneration)으로 인한 지도형 위축(geographic atrophy, GA) 환자들은 OCU410의 두 가지 용량 또는 위약을 투여받았다. OCU410은 레티노이드 관련 고아 수용체 알파(retinoid-related orphan receptor alpha)를 전달하는 AAV5 변형 유전자 치료제이다. 오큐젠은 이 기전이 염증, 산화 스트레스, 지질 대사 및 보체 활성화에 영향을 미칠 것으로 보고 있다. 예비 임상 2상 데이터에 따르면, OCU410 중간 용량군은 12개월 시점에 위약 대비 병변 성장을 54% 감소시켰다. 고용량군은 36% 감소로 중간 용량보다 효과가 낮았으나, 코호트 규모가 작아 단회 투여 치료제에 대한 결론 도출에 제한이 따른다. 오큐젠의 최고 의료 책임자(Chief Medical Officer) 후마 카마르(Huma Qamar) 박사는 전통적인 용량 반응이 나타나지 않은 이유에 대해 기저 불균형, 통계적 유의성 부족, 또는 과도한 유전자 발현과 관련된 생물학적 요인 가능성을 언급했다. 즉, 추가 벡터가 추가적인 이점을 제공하지 않을 수 있다는 설명이다. 오큐젠은 앞서 지난해 31명의 환자를 대상으로 한 6개월 분석에서 병변 성장 27% 둔화를 보고한 바 있다. 당시 샨카르 무수누리(Shankar Musunuri) 오큐젠 최고경영자(CEO)는 이 결과를 승인된 안내 주사(intravitreal) 치료제들의 12%, 13% 감소율과 비교하며 긍정적으로 평가했다. 아펠리스 파마슈티컬스는 2023년 C3 억제제 시포브레(Syfovre)로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 최초의 지도형 위축 치료제 개발 기업이 됐다. 몇 주 후 아스텔라스 파마는 아이버릭 바이오(Iveric Bio)를 59억 달러에 인수하며 확보한 이저베이(Izervay)에 대한 FDA 승인을 획득했다. 시포브레와 이저베이는 보체 시스템에 작용한다. OCU410은 보체 시스템과 다른 경로에도 작용하도록 설계돼, 오큐젠은 기존 제품보다 개선된 결과를 제공하면서 환자들에게 안전성 위험과 잦은 안내 주사 필요성에서 벗어나게 할 수 있다고 전망한다. 오큐젠은 이번 분기 말까지 임상 2상 전체 데이터를 발표하고, 올해 말까지 임상 3상에 진입할 계획이다. 아직 임상 3상 용량은 결정되지 않았다. 오큐젠은 이 유전자 치료제의 2028년 승인 신청을 목표로 하고 있다고 밝혔다.