미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)가 희귀 간 질환인 원발성 경화성 담관염(PSC) 환자를 대상으로 진행한 볼릭시바트(volixibat)의 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 확보하며 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청 절차에 돌입한다.
이번 임상은 만성적인 담도 염증으로 인해 간 손상과 극심한 전신 가려움증을 유발하는 원발성 경화성 담관염 환자 182명을 대상으로 진행되었다. 임상 결과, 볼릭시바트를 1일 2회 투여한 환자군은 11점 척도의 가려움증 중증도 평가에서 2.72점의 감소를 기록했다. 이는 위약 대조군의 개선 수치인 1.08점과 비교해 통계적으로 유의미한 차이를 보인 것이며, 미럼 파마슈티컬스는 이를 바탕으로 임상 2상의 일차 평가지표를 달성했다고 발표했다.
원발성 경화성 담관염로 인한 소양증은 담즙 화합물이 체내에 쌓이면서 발생하며, 극심한 가려움으로 인해 환자가 자해를 하거나 자살 충동을 느낄 정도로 삶의 질을 심각하게 저하시키는 것으로 알려져 있다.
미럼 파마슈티컬스의 최고 의학 책임자(CMO)인 조앤 콴(Joanne Quan) 박사는 "이번 결과는 매우 뛰어난 치료 효과를 보여준다"며 "개선 규모는 다른 담즙 정체성 적응증에서 관찰된 것과 일치하며 환자들에게 의미 있는 혜택을 반영한다"고 설명했다. 현재 원발성 경화성 담관염 환자의 가려움증을 효과적으로 관리할 수 있는 FDA 승인 치료제는 전무한 상태다.
다만 안전성 측면에서는 추가적인 분석이 필요할 것으로 보인다. 볼릭시바트 투여군 중 9.1%가 치료 관련 부작용으로 임상을 중단했으며, 이는 위약 대조군의 2.5%보다 높은 수치다.
또한 볼릭시바트 투여군에서 간 손상의 바이오마커인 간 효소 및 빌리루빈 수치 상승이 관찰되었다. 이에 대해 회사 측은 원발성 경화성 담관염이라는 질환 자체가 생화학적 수치 변동을 동반할 수 있다는 점을 고려하여 독립적인 팀과 함께 상세한 안전성 프로파일 분석을 진행 중이라고 밝혔다.
미럼 파마슈티컬스는 오는 6월 FDA와 만나 신약 허가 신청(NDA)을 위한 논의를 진행할 예정이며, 올해 하반기 중 최종 신청서를 제출할 계획이다.
한편, 이번 임상 결과 발표 직후 미럼 파마슈티컬스의 주가는 전 거래일 대비 약 10% 상승한 105.79달러를 기록했다.