인공지능(AI) 기반 신약 개발 기업 마인드랭크(MindRank)가 독자적인 AI 플랫폼 '분자 프로(Molecule Pro™)'를 통해 발굴한 경구용 GLP-1 수용체 작용제(GLP-1RA) 엠디알-001(MDR-001)의 임상 3상 시험 '모바일(MOBILE)'을 개시했다. 이는 AI 설계 물질이 임상 3상 단계에 도달한 최초 사례 중 하나로, 프로그램 발굴부터 임상 3상 진입까지 단 4.5년이 소요되어 기존 신약 개발 주기보다 훨씬 빠른 속도를 보였다. 마인드랭크는 이를 통해 AI 기반 신약 개발의 효율성을 입증했다고 밝혔다.
이번 임상 3상 모바일(MOBILE) 시험은 중국 내 과체중 또는 비만 환자 약 750명을 대상으로 52주간 엠디알-001의 효능과 안전성을 평가할 예정이다. 베이징대학교 인민병원 내분비대사학과장인 리농 지(Linong Ji) 교수가 엠디알-001 임상 프로그램의 주 연구 책임자를 맡고 있다.
앞서 진행된 임상 2b상(환자 317명) 데이터는 엠디알-001의 우수한 효능과 안전성 프로필을 시사한다. 임상 결과, 24주 치료 후 평균 10.3%의 체중 감소를 보였으며, 8주간의 신속 용량 적정 전략에도 불구하고 약물 관련 심각한 이상 반응(SAE)은 발생하지 않았다. 또한, 치료 관련 이상 반응(TEAE)으로 인한 중단율은 0.8%에 불과해 동급 최고 수준의 안전성을 잠재적으로 입증했다. 이와 함께 간 기능 지표, 허리둘레, 혈압, 지질 프로파일, 공복 혈당(FPG) 및 당화혈색소(HbA1c) 등 심혈관 및 대사 지표의 개선이 관찰되었으며, 특히 요산 수치에서 유의미한 감소(평균 57.7 µmol/L)가 확인되었다.
리농 지 교수는 엠디알-001의 차별화된 작용 기전을 강조했다. 그는 "엠디알-001은 GLP-1 수용체에 작용할 때 cAMP 메신저 방출을 촉진할 뿐만 아니라 베타-어레스틴 2(beta-arrestin 2)를 선택적으로 모집하는 편향 선택적(biased-selective) GLP-1 수용체 작용제"라고 설명했다. 이어 "24주 연구에서 우수한 체중 감소 효능과 함께 요산 감소 및 간 기능 개선 효과를 제공했으며, 임상 전반에 걸쳐 심박수 증가가 보고되지 않았다"며, 임상 3상에서 이러한 차별화된 이점을 추가로 확인할 것을 기대한다고 언급했다.
마인드랭크의 장밍 뉴(Zhangming Niu) 설립자 겸 최고경영자(CEO)는 "엠디알-001의 임상 3상 진입은 AI 우선(AI-first) 신약 개발 접근 방식의 유효성을 입증하는 것"이라고 밝혔다. 그는 "AI 컴퓨팅 엔진을 활용하여 기존 방식보다 빠르게 독특한 생물학적 특성과 안전성 프로파일을 가진 분자를 발굴했다"며, 전 세계 환자들에게 편리한 경구용 체중 감량 옵션을 제공하기 위해 이번 임상 시험 실행에 집중하고 있다고 덧붙였다.
마인드랭크는 독자적인 플랫폼을 활용하여 혁신적인 저분자 약물 개발을 가속화하는 임상 단계 AI 신약 개발 기업이다. 회사는 대사 질환 및 종양학 분야의 고영향 표적에 중점을 두고 있다.