식품의약품안전처는 30일 중등도에서 중증의 갑상선 안병증 성인 환자 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 테페자주(teprotumumab)를 허가했다. 이번 품목 허가는 국내에서 갑상선 안병증 치료 목적으로 승인된 첫 사례다. 테페자주는 글로벌 혁신제품 신속심사 프로그램인 GIFT 제42호로 지정되어 신속 심사 절차를 거쳐 최종 승인되었다.
갑상선 안병증은 자가항체가 안구 주변 근육과 지방 조직을 공격하여 안구 돌출과 복시 등을 유발하는 자가면역질환이다. 그동안 해당 질환의 면역 병태를 직접적으로 조절하는 치료제가 부족했으나, 이번 허가를 통해 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었다.
테페자주의 주요 기전은 인슐린유사성장인자-1 수용체(IGF-1R) 신호 전달을 특이적으로 차단하는 것이다. 이를 통해 안와 내 염증을 억제하고 세포외 기질 생성 및 조직 증식을 방지하는 방식으로 질환을 조절한다. 식약처는 이번 신약 허가가 희귀질환 환자의 치료 기회를 확대하고 미충족 의료 수요를 해결하는 데 기여할 것으로 보고 있다.