보건복지부가 메디슨파마코리아(Medison Pharma Korea)의 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR) 치료제인 암부트라프리필드시린지주(Amvuttra Pre-filled Syringe Injection, 성분명 부트리시란 나트륨)에 대한 요양급여 인정기준을 신설했다. 해당 약제는 오는 4월부터 급여권에 진입하며, 정부가 집중 관리하는 고가의약품 리스트에 9번째로 이름을 올리게 됐다.
이번에 확정된 급여 기준에 따르면, 암부트라프리필드시린지주는 허가사항 범위 내에서 일정 조건을 만족하는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(TTR-FAP) 환자에게 투여될 때 건강보험이 적용된다. 세부적으로는 말초 또는 자율신경병증 증상을 동반한 TTR-FAP 1단계 환자 중 타파미디스 메글루민(Tafamidis Meglumine) 투여에도 효과가 불충분하거나 금기 또는 부작용으로 인해 투여가 불가능한 경우, 그리고 2단계 환자가 대상이다. 급여 신청 시에는 조직검사를 통한 아밀로이드 침착 확인과 유전자검사를 통한 트랜스티레틴 유전자 변이 증명이 필수적으로 요구된다.
반면 급여 적용에서 제외되는 사유도 구체화됐다. 간이식을 받은 환자와 뉴욕심장협회(NYHA) 분류 기준 Class II를 초과하는 심부전 환자는 급여 대상에서 배제된다. 또한 기존 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제인 빈다맥스캡슐61밀리그램(Vyndamax Capsule 61mg)과의 병용 요법은 인정되지 않는다.
고가의약품으로 분류된 만큼 사후 관리 체계도 엄격하게 작동한다. 투여 시작 이후 6개월 주기로 NIS-LL, mBMI, PND score 등의 임상 지표를 평가하여 질환의 안정성 여부를 확인해야 한다. 만약 평가 결과가 2회 연속으로 직전 NIS-LL 점수보다 2점 이상 악화하거나 질환이 3단계로 진행된 사실이 확인되면 투여를 중단해야 한다. 이는 한정된 건강보험 재정을 효율적으로 운영하기 위해 치료 효과가 입증된 환자에게만 지속적인 급여를 지원하겠다는 정책적 판단으로 풀이된다.
현재 고가의약품 관리 리스트에는 킴리아주, 졸겐스마주, 스핀라자주, 에브리스디건조시럽, 럭스터나주, 콰지바주, 빌베이캡슐, 리브말리액 등이 포함되어 있으며, 암부트라프리필드시린지주의 합류로 총 9개 품목으로 확대됐다. 이번 조치는 희귀질환 환자의 치료 선택권을 넓히는 동시에 고가 신약에 대한 체계적인 모니터링 시스템을 강화하는 계기가 될 것으로 보인다.