메이즈 테라퓨틱스(Maze Therapeutics)가 APOL1 매개 신장 질환(AMKD) 치료제 후보물질인 MZE829의 임상 2상(Horizon) 톱라인 데이터를 공개하며 상반된 시장 평가를 동시에 받았다. 12주간 진행된 이번 임상에서 1일 1회 경구 투여용 소분자 APOL1 억제제인 MZE829는 환자 12명의 소변 내 과잉 단백질 수치를 평균 35.6% 감소시켰다. 이는 업계에서 통용되는 임상적 유효성 기준인 30%를 상회하는 결과다.
하지만 긍정적인 임상 지표에도 불구하고 투자자들의 반응은 냉담했다. 발표 직후 메이즈 테라퓨틱스의 주가는 약 38% 폭락하며 주당 30달러 선까지 밀려났다. 이러한 하락세는 임상에 참여한 제2형 당뇨병 동반 환자군에서 나타난 데이터가 비당뇨 환자군 대비 상대적으로 낮은 단백뇨 감소율을 보인 것에 기인한 것으로 분석된다. 시장은 광범위한 AMKD 환자군을 타깃으로 하는 회사의 전략에 대해 당뇨 환자군에서의 효능 부족을 이유로 우려를 나타낸 것으로 풀이된다.
안전성 프로파일은 양호한 수준을 유지했다. 중대한 이상 반응이나 치료 관련 부작용은 보고되지 않았으며, 가장 흔하게 나타난 부작용은 두통과 설사였다. 환자 1명이 메스꺼움 증상으로 인해 12주 차 방문 직전 투약을 중단했으나 전반적인 내약성은 우수한 것으로 확인됐다. 회사는 이번 임상 데이터를 바탕으로 표적 환자군을 정교하게 재설정하여 임상 3상(Pivotal trial)에 진입할 계획이다.
제이슨 콜루마(Jason Columa) 메이즈 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "이번 결과는 당뇨병 동반 환자군에서 임상적 신호를 확인한 최초의 데이터이며, AMKD 분야를 한 단계 진보시킨 성과"라고 강조했다. 해롤드 번스타인(Harold Bernstein) 최고의학책임자(CMO) 또한 "우리는 광범위한 AMKD 환자를 위한 잠재적 치료제를 보유하고 있다"며 향후 임상 3상을 통해 환자군 타겟팅을 더욱 구체화할 것임을 시사했다.