자료: 회사 홈페이지
미국 식품의약국(FDA)이 초희귀 유전 질환인 아르기나제 1 결핍증(ARG1-D) 치료를 위해 이메디카 파마(Immedica Pharma)가 개발한 로아지스(Loargys, pegzilarginase)를 가속승인했다.
이번 승인은 2세 이상의 소아 및 성인 환자를 대상으로 하며, 단백질 제한 식단과 병행하여 투여하는 방식이다.
로아지스는 아미노산을 분해하지 못해 혈중 아르기닌 수치가 비정상적으로 높아지는 환자들의 수치를 낮추도록 설계된 최초의 재조합 인간 효소 치료제다. ARG1-D는 미국 내 환자 수가 약 250명으로 추산되는 극희귀 질환으로, 그동안 식단 조절과 아르기닌 제거 아미노산 보충제, 질소 제거제 등을 통한 증상 관리 외에는 근본적인 치료 대안이 없었다. 환자들은 주로 영유아기에 진단받으며 경직, 발작, 지적 장애 등의 증상을 겪는다.
캘리포니아 대학교 로스앤젤레스(UCLA)의 인간 및 의료 유전학 교수인 스티븐 세더바움 박사는 "로아지스의 가속승인은 효소 결핍 자체를 해결하는 근본적인 접근 방식을 제공한다"며 "지속적으로 상승된 아르기닌과 그 대사물이 질병 진행의 직접적인 동인으로 보고된 만큼, 이는 대사 의학 분야의 중대한 진전이다"라고 평가했다.
이번 승인은 과거 개발사였던 애글리아 바이오테라퓨틱스(Aeglea BioTherapeutics)가 2022년 FDA로부터 서류 접수 거부(RTF) 통보를 받은 지 약 2년 만에 거둔 성과다. 당시 FDA는 신약 승인 신청서의 결함이 단기간에 해결될 수 없다고 판단했으나, 애글리아 바이오테라퓨틱스는 거절 1년 뒤 유럽 파트너사인 이메디카 파마에 선급금 1,500만 달러와 잠재적 마일스톤 1억 달러를 조건으로 로아지스의 권리를 매각했다.
임상 시험에서 Loargys는 위약군 대비 평균 혈장 아르기닌 수치를 80% 감소시키는 효과를 입증했다. 다만 운동 능력 개선 지표에서 통계적 유의성을 확보하지 못해, 향후 확증 임상을 통해 임상적 이익을 추가로 검증해야 승인이 유지된다.