아이카로벡, 벡터빌더와 중간 단계 연령 관련 황반변성 유전자 치료제 개발 협력
벡터빌더의 AAV 캡시드 기술 활용, 최소 침습적 안구 내 투여 방식 목표
전임상 단계 아이카르-003, 신경 보호 및 보체 조절 이중 경로 접근으로 질병 진행 예방
양사 파트너십 초기 단계, 10억 달러 이상 잠재적 가치 기대
영국 바이오텍 아이카로벡(Ikarovec)이 벡터빌더(VectorBuilder)와 안과 질환 유전자 치료제 개발을 위한 협력에 나섰다. 이번 파트너십은 의원급 의료기관에서도 투여 가능한 유전자 치료제를 목표로 한다. 아이카로벡의 아이카르-003(IKAR-003)은 현재 중간 단계 연령 관련 황반변성(AMD) 치료를 위한 전임상 단계에 있다. 이 1회 주사형 치료제는 신경 보호와 보체 조절이라는 이중 경로를 통해 질병 진행을 막도록 설계됐다.
양사의 이번 협력은 벡터빌더의 아데노 관련 바이러스(AAV) 캡시드 기술을 활용하여 아이카르-003을 "최소 침습적인 안내 유리체강 내 투여 방식으로 안구에 전달할 수 있는 버전"으로 개발하는 것을 가능하게 할 전망이다. 이는 의원급 의료기관에서도 시술이 가능하도록 하여 접근성을 높이는 데 중점을 둔다.
이번 파트너십은 아직 초기 단계로, 양사는 기술 평가를 거쳐 최종 계약 여부를 결정할 예정이다. 그러나 계약이 확정될 경우, 그 가치는 10억 달러(약 1조 3,800억 원)를 넘어설 것으로 예상된다. 현재 중간 단계 연령 관련 황반변성에 대한 승인된 치료법은 없으며, 이 질환은 지도상 위축이나 습성 황반변성과 같은 더 심각한 시력 위협 질환으로 진행될 수 있어 미충족 의료 수요가 크다.
시카고 대학교(University of Chicago) 브루스 란(Bruce Lahn) 박사가 설립한 벡터빌더는 유전자 전달 관련 지적 재산권을 라이선스 아웃하고 유전자 치료제 위탁 개발 및 제조 서비스를 제공한다. 벡터빌더는 아이카로벡과 이미 수년간 협력해왔다.
브루스 란 박사는 "합리적인 설계와 AAV 서열 공간에 대한 초심층 탐색을 통합하는 AI 기반 딥캡(DeepCap) 플랫폼을 활용하여 동급 최고의 안과용 캡시드를 설계할 수 있었다"며, "비인간 영장류 연구에서 우리의 안내 유리체강 내 투여 캡시드는 망막의 넓은 영역을 표적으로 삼고 황반의 거의 모든 세포를 성공적으로 형질 도입하여, 현재 임상 단계의 안내 유리체강 내 캡시드보다 더 넓고 강력한 형질 도입을 입증했다"고 밝혔다.
아이카로벡의 토마스 시울라(Thomas Ciulla) 최고경영자(CEO)는 "아이카르-003에 대한 벡터빌더와의 파트너십은 의원급 기반의 안내 유리체강 내 전달 제품을 개발하여 아이카로벡 파이프라인의 가치를 높인다"며, "이는 질병 진행 예방 환경에서 대규모 채택에 이상적이다"라고 언급했다. 그는 또한 "다른 안내 유리체강 내 캡시드 옵션을 평가했으며, 벡터빌더의 기술이 우수한 효능을 제공할 것이라고 확신한다"고 덧붙였다.
아이카로벡은 아이카르-001(IKAR-001)이라는 또 다른 이중 경로 안과 질환 유전자 치료제를 개발 중이며, 올해 말 임상 단계 진입을 목표로 한다. 지난 한 해 동안 안과 관련 유전자 치료제 분야에서는 다양한 소식이 전해졌다. 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 X-연관 망막색소변성증(X-linked retinitis pigmentosa) 후보 물질에 대한 1억 3천만 달러 투자는 3상에서 난항을 겪었으나, 오푸스 제네틱스(Opus Genetics), 메이라GTx(MeiraGTx), 비콘 테라퓨틱스(Beacon Therapeutics), 4D 분자 치료제(4D Molecular Therapeutics) 등은 임상에서 긍정적인 소식을 전했다. 한편, 일라이 릴리(Eli Lilly)는 메이라GTx로부터 안과 질환 치료제를 확보하고 애드버럼 바이오테크놀로지스(Adverum Biotechnologies)를 직접 인수하며 해당 분야에 대한 투자를 강화했다.
