GSK, 만성 B형 간염 "기능적 완치" 신약 3상 성공... FDA 승인 가시화

글락소스미스클라인(GSK)이 만성 B형 간염(CHB) 치료 신약 후보 물질인 베피로비르센(bepirovirsen)의 3상 임상 시험에서 주요 목표를 달성하며 성공적인 결과를 확보했다. 이는 '기능적 완치(functional cure)' 가능성을 입증한 것으로, 해당 약물에 대한 미국 식품의약국(FDA) 승인 추진에 박차를 가할 전망이다. 베피로비르센은 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 협력하여 개발 중인 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide) 계열 약물이다. 글락소스미스클라인은 29개국에서 1,800명 이상의 만성 B형 간염 환자를 대상으로 진행된 B-Well 1 및 B-Well 2라는 두 건의 후기 단계 연구에서 베피로비르센의 효능을 평가했다. 이 연구들은 베피로비르센과 현재 표준 치료제인 뉴클레오스(티)드 유사체 병용 요법이 단독 표준 치료 대비 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 높은 기능적 완치율을 보였음을 입증하며 주요 목표점을 충족했다. 기능적 완치는 치료 후 최소 24주 동안 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 소실과 검출 불가능한 B형 간염 바이러스 DNA(HBV DNA) 상태를 유지하는 것으로 정의된다. 특히, 기저 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 수치가 3,000 IU/ml 미만인 환자군에서 이러한 결과가 확인되었으며, 글락소스미스클라인은 HBsAg 수치가 1,000 IU/ml 미만인 환자군에서는 "더욱 큰 효과가 입증되었다"고 설명했다. 안전성 및 내약성 프로파일은 다른 연구들과 일관되게 허용 가능한 수준으로 나타났다. 글락소스미스클라인은 상세 데이터를 향후 학회에서 발표할 예정이며, 올해 1분기 중 규제 당국에 승인 신청을 제출할 계획이다. 베피로비르센이 승인될 경우, 만성 B형 간염에 대한 최초의 유한하고 6개월간의 치료 옵션이 될 가능성이 있으며, 미래 순차적 치료 전략의 핵심 기반으로 활용될 수 있다고 회사 측은 밝혔다. 글락소스미스클라인 최고 과학 책임자 토니 우드(Tony Wood) 박사는 "베피로비르센은 만성 B형 간염 환자들의 치료 목표를 변화시킬 잠재력을 가지고 있으며, 상당한 기능적 완치율을 달성하여 이 질병에 있어 최초의 성과를 이룰 수 있다"고 언급했다. 그는 또한 "만성 B형 간염은 2억 5천만 명 이상에게 영향을 미치며, 전 세계 간암 사례의 약 56%를 유발한다"고 덧붙였다. 아이오니스 파마슈티컬스 최고경영자 브렛 모니아(Brett Monia) 박사는 베피로비르센이 B형 간염 바이러스 복제 감소, B형 간염 표면 항원 억제, 면역 체계 자극을 통해 만성 B형 간염을 효과적으로 치료할 수 있는 독점적 위치에 있다고 설명했다. 글락소스미스클라인은 2019년 아이오니스 파마슈티컬스로부터 베피로비르센을 2,500만 달러의 선불금으로 라이선스했다. 한편, 글락소스미스클라인은 과거 치료용 백신 GSK3528869를 통해 B형 간염 기능적 완치를 시도했으나, 데이터 미흡으로 1년 전 해당 프로그램을 중단한 바 있다. 현재 글락소스미스클라인은 B형 간염 바이러스 표적 siRNA GSK5637608, PAPD5/PAPD7 억제제 GSK3965193, TLR8 작용제 GSK5251738 등 다른 만성 B형 간염 자산들을 임상 개발 중이다.