길리어드 사이언스(Gilead Sciences)가 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 리브델지(Livdelzi)의 임상 3상 연구인 IDEAL 시험에서 1차 평가지표를 충족하며 임상적 유용성을 입증했다. 이번 연구 결과는 표준 치료법에 충분한 반응을 보이지 않는 환자들에게 새로운 치료 목표인 지표 정상화의 가능성을 제시한 것으로 평가된다.
IDEAL 임상 시험은 기존 1차 표준 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 대해 불완전한 반응을 보이거나 내약성이 없는 18세에서 75세 사이의 PBC 환자 96명을 대상으로 진행되었다. 리브델지 투여군은 위약 대조군과 비교하여 질환 진행의 핵심 지표인 알칼리성 인산분해효소(ALP) 수치를 정상 범위 내로 조절하는 데 성공했다. 이번 임상의 1차 평가지표는 기저치 대비 ALP 수치가 최소 15% 이상 감소하면서 정상 범위에 도달한 환자의 비율로 설정되었다.
PBC 환자에게 ALP 수치의 정상화는 간 이식이나 사망 위험을 낮추는 결정적인 지표로 작용한다. 마이애미 대학교 밀러 의과대학의 신시아 레비(Cynthia Levy) 박사는 "이번 결과는 리브델지의 근거 기반을 더 넓은 PBC 환자군으로 확장한 것이며, ALP 수치가 1에서 1.67 사이인 환자들에게 정상화가 달성 가능한 치료 목표임을 뒷받침한다"고 밝혔다. 길리어드 사이언스는 이번 임상의 전체 결과를 향후 의료 학술대회에서 발표하고 글로벌 규제 기관과 데이터 관련 협의를 진행할 예정이다.
리브델지는 지난 2024년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PBC 2차 치료제로 가속 승인을 받은 약물이다. 길리어드 사이언스는 2024년 초 사이마베이 테라퓨틱스(CymaBay Therapeutics)를 43억 달러에 인수하며 해당 파이프라인을 확보했다. 리브델지는 올해 1분기 1억 3300만 달러의 매출을 기록했으며, 이는 이전 기간 기록한 4000만 달러 대비 대폭 증가한 수치다.