미국 상원 보건교육노동연금(HELP) 위원회 위원장인 빌 캐시디(Bill Cassidy) 의원이 식품의약국(FDA)의 전면적인 개혁 방향을 제시하는 보고서를 발표했다. 이번 보고서는 바이오 업계 리더들이 FDA의 미래에 대해 우려를 표명한 지 10개월 만에 나온 결과물로, 임상 시험 설계의 혁신, 희귀질환 치료제 접근성 제고, 인공지능(AI) 및 바이오시밀러 규제 정비 등을 핵심 과제로 담고 있다.
캐시디 위원장은 현재의 규제 부담이 특히 초기 임상 단계에서 기업들에게 과도한 비용을 강요하고 있으며, 이는 미국의 연구개발(R&D) 경쟁력을 약화시켜 중국 등 타국으로의 이탈을 초래할 수 있다고 지적했다. 그는 혁신적인 임상 모델과 기술을 도입해 데이터의 질을 높이는 동시에 환자의 참여 기회를 넓히고 비용을 절감하는 방향으로 FDA가 변화해야 한다고 강조했다. 캐시디 위원장은 "궁극적으로 미국인들이 건강한 선택을 하고 더 나은 삶을 살 수 있도록 필요한 도구와 정보를 제공함으로써 건강을 증진하는 것이 더 쉬워져야 한다"고 밝혔다.
희귀질환 분야에 대해서는 보다 유연하고 적극적인 FDA의 역할을 주문했다. 2025년 12월까지 승인된 세포 및 유전자 치료제가 48개에 달하는 등 기술은 빠르게 진보하고 있으나, 빈번한 임상 보류(Clinical Hold) 조치가 막대한 비용이 투입되는 연구를 지연시키고 있다는 분석이다. 이에 따라 신약의 환자 공급 지연을 막기 위해 제약사와의 투명하고 건설적인 대화가 필요하다는 권고가 담겼다. 또한 2010년부터 2021년 사이 발행된 가속 승인의 80% 이상이 항암제에 편중되어 있다는 점을 지적하며, 이 경로를 다른 질환군으로 확대하고 소규모 기업들이 주도하는 맞춤형 정밀 의료 체계에 적합하도록 규제 틀을 현대화해야 한다고 명시했다.
바이오시밀러와 제네릭 의약품의 경쟁 활성화도 주요 의제로 다뤄졌다. 보고서는 바이오시밀러의 임상 시험 부담을 줄이고 모든 승인된 제품을 상호교환 가능(Interchangeable) 제품으로 라벨링하는 방향에 힘을 실었다. 이는 약사가 오리지널 의약품을 바이오시밀러로 자유롭게 대체 조제할 수 있게 함으로써 환자의 접근성을 높이려는 조치다. 캐시디 위원장은 마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장의 행보를 긍정적인 신호로 평가하면서도, 규제 불확실성을 해소하기 위해 의회 차원의 입법 조치가 필요할 수 있음을 시사했다.
로버트 F. 케네디 주니어(Robert F. Kennedy Jr.) 보건복지부(HHS) 장관 지명자의 백신 관련 행보와 질병통제예방센터(CDC) 자문위원회 개편 등 보건 당국의 변동성이 커진 상황에서, 의회는 FDA의 책임성과 투명성, 유연성을 확보하기 위한 초당적 협력을 지속할 계획이다.