미국 식품의약국(FDA)이 세포 및 유전자 치료제(CGT)의 시장 진입 속도를 높이기 위해 제조 공정 규제의 유연성을 대폭 강화한다. 그동안 CGT 업계의 발목을 잡았던 복잡한 제조·품질관리(CMC) 요건에 대해 보다 전향적인 태도를 보이겠다는 취지다.
FDA는 11일(현지시간) 공식 발표를 통해 CGT의 CMC 요건 감독에 대한 유연한 접근 방식(Flexible approach) 관련 정보를 공유한다고 밝혔다. CMC는 의약품의 화학(Chemistry), 제조(Manufacturing), 품질관리(Control)를 의미하는 핵심 지표로, 이번 조치는 제품 개발 속도를 높이는 것은 물론 품목허가신청(BLA) 준비 단계에서 개발 전략 수립을 돕기 위해 마련됐다. 그동안 FDA 산하 생물학적제제 평가 및 연구 센터(CBER)는 소량 생산되는 CGT 제품에 대해서도 일반 의약품과 유사한 수준의 CMC 요건을 적용해 왔다. 그러나 CGT는 본질적으로 복잡한 생물학적 제품이며, 종종 환자 개인별로 맞춤화되거나 특정 시간 제한 내 정교한 제조가 필요하다는 특성이 있다. 마티 마카리(Marty Makary) FDA 국장은 "규제 유연성은 반드시 세포 및 유전자 치료제의 고유한 특성에 맞춰야 한다"며 "이번 조치는 혁신을 저해하는 장벽을 허물고 치료제 개발을 촉진하기 위한 상식적인 개혁"이라고 강조했다. 이번 발표의 핵심은 '예측 가능성'과 '소통'이다. CBER은 그동안 일부 치료제에 대해 케이스별로 유연성을 적용해 왔으나, 이에 대한 정보가 업계에 충분히 명확하게 전달되지 않았다는 판단하에 이를 공식화하기로 했다. 비제이 쿠마르(Vijay Kumar) CBER 치료제 사무국(OTP) 대행 소장은 "기존에 특정 치료제에만 개별적으로 적용했던 유연성 원칙을 이제는 보다 폭넓게 소통할 계획"이라며 "모든 스폰서가 어떤 종류의 규제 유연성이 과학적으로 용인되는지 사전에 이해할 수 있도록 돕는 것이 필수적"이라고 설명했다. FDA의 이 같은 행보는 최근 급증하는 CGT 허가 신청 수요를 감안한 결정이다. 지난 10년간 CBER는 약 50여 개의 CGT 제품을 승인했으며, 현재도 미충족 수요가 높은 희귀·난치성 질환을 타겟으로 한 임상 승인 신청이 폭발적으로 늘고 있다. 비나이 프라사드(Vinay Prasad) CBER 소장 겸 최고 의학·과학 책임자(CMSO)는 "제품 개발자들 사이의 엄청난 열의가 CGT 제출물의 폭발적인 증가로 이어졌다"며 "CMC 규제 유연성을 효과적으로 실행함으로써 혁신적인 제품 개발이 한층 진전될 것"이라고 기대감을 드러냈다. 다만 FDA는 이러한 유연성이 제품의 품질 저하나 안전성 타협을 의미하는 것은 아니라고 선을 그었다. 규제 문턱은 낮추되, 의약품의 안전성(Safety), 순도(Purity), 역가(Potency)를 보장하는 엄격한 품질 표준은 적절한 통제 조치를 통해 유지될 것이라는 입장이다. 또한, 치료제의 이익과 위험은 물론 질병의 맥락을 이해하는 데 필요한 데이터 요구 수준은 약화되지 않을 것임을 분명히 했다. FDA는 지난 10년간 목격된 급격한 과학적 발전을 고려하여, 신속한 제품 개발을 가로막는 장벽과 오해를 제거하는 것을 당국과 행정부의 최우선 순위로 삼고 있다. FDA는 지난 6월 개최한 '세포 및 유전자 치료제 라운드테이블'에서 논의된 주요 전문가들의 의견을 바탕으로, 혁신 치료제 개발 속도를 저해하는 요소들을 지속적으로 개선해 나갈 방침이다.