미국 바이오기업 셀큐어티(Celcuity)가 개발 중인 pan-PI3K/mTOR 억제제 게다톨리십(gedatolisib)이 임상 3상에서 긍정적인 결과를 확보하며 상업화에 한 걸음 더 다가섰다.
셀큐어티는 PIK3CA 변이 유방암 환자를 대상으로 진행한 Viktoria-1 임상 3상 시험에서 일차 평가변수를 충족했다고 발표했다. 이번 결과에 따라 셀큐어티는 현재 미국 식품의약국(FDA) 심사가 진행 중인 적응증 외에 추가적인 허가 신청 절차를 밟을 수 있는 근거를 마련했다.
이번 임상 시험은 PIK3CA 변이가 있는 유방암 환자군을 대상으로 게다톨리십, 아스트라제네카(AstraZeneca)의 파슬로덱스(Faslodex), 화이자(Pfizer)의 입랜스(Ibrance) 병용 요법을 노바티스(Novartis)의 PI3K 억제제 피크레이(Piqray)-파슬로덱스 병용 요법과 비교 분석했다. 연구 결과, 게다톨리십 병용 투여군은 대조군인 피크레이 투여군 대비 무진행 생존기간(PFS)을 유의미하게 연장하며 일차 평가변수를 달성했다. 또한 게다톨리십과 파슬로덱스 2제 병용 요법을 피크레이 병용 요법과 비교한 이차 평가변수에서도 유효성을 입증했다.
셀큐어티는 이번 임상 데이터를 바탕으로 FDA에 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 제출할 계획이다. 현재 FDA는 PIK3CA 야생형 유방암 환자를 대상으로 한 게다톨리십의 허가 여부를 심사 중이며, 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 오는 7월 17일이다.
셀큐어티의 브라이언 설리번(Brian Sullivan) CEO는 지난 3월 실적 발표에서 "유럽 시장 허가 신청을 4분기 내에 완료하고, 이후 유럽 및 기타 지역에서의 파트너십 구축에 박차를 가할 것"이라고 밝힌 바 있다.
향후 시장 안착의 관건은 게다톨리십의 구체적인 안전성 지표가 될 전망이다. 앞선 데이터에서 게다톨리십은 피크레이의 주요 부작용인 고혈당증 발생률이 낮은 것으로 나타났으나, 구내염 발생 빈도가 높다는 점이 우려 사항으로 지적되기도 했다.
셀큐어티는 2026년 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 PFS의 구체적인 개선 수치와 상세한 안전성 데이터를 공개할 예정이다.