브릿지바이오 파마(BridgeBio Pharma)가 지대형 근이영양증 2I/R9형(LGMD2I/R9) 치료제 후보물질인 BBP-418의 임상 3상(Fortify)에서 통계적으로 유의미한 효능 데이터를 확보하며 상용화에 박차를 가하고 있다.
플로리다에서 개최된 MDA 임상 및 과학 컨퍼런스에서 공개된 상세 데이터에 따르면, 이번 연구는 지난 10월 진행된 1차 및 2차 중간 분석 평가지표를 모두 충족한 것으로 나타났다. 브릿지바이오 파마는 해당 데이터를 바탕으로 연내 미국 식품의약국(FDA)에 품목 허가를 신청할 계획이다.
시장은 크레아틴 키나제(CK) 수치의 반응률에 주목했다. 위약군에서 CK 수치가 유의미하게 상승한 것과 대조적으로, BBP-418 투여군의 약 60%는 CK 수치가 정상 상한치의 2배 이내로 조절되었으며, 38% 이상의 환자는 정상 범위를 회복했다.
기능적 결과에서도 기저치 및 위약 대비 개선이 확인됨에 따라, 시장에서는 BBP-418이 근본적인 질병 조절 치료제로서의 가능성을 입증했다고 평가하고 있다.
안전성 측면에서도 위약군보다 우수한 결과를 나타내며 임상적 가치를 더했다. 브릿지바이오 파마는 예상보다 8개월 빠르게 임상 등록을 완료했으며, 당초 목표 인원보다 20% 많은 환자를 모집하며 치료제에 대한 높은 미충족 수요를 확인했다.