자료: 회사 홈페이지
베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 희귀 신장 질환인 초점성 분절 사구체경화증(FSGS) 치료 후보물질인 아페코트렙(apecotrep, BI 764198)의 임상 2상 세부 데이터를 공개하며 임상 3상 진입의 근거를 제시했다. 이번 데이터는 지난 11월 2025 미국신장학회(ASN) 킨니 위크(Kidney Week)에서 발표된 데 이어 최근 국제 학술지 '더 랜싯(The Lancet)'에 게재되었다.
임상 2상은 FSGS 환자를 대상으로 세 가지 용량의 아페코트렙 투여군과 위약 대조군을 무작위 배정하여 진행되었다. 평가 가능한 60명의 환자를 분석한 결과, 아페코트렙 투여군의 단백뇨 반응률은 35%로 나타났으며, 이는 위약 대조군의 7%와 비교해 유의미한 수치를 기록했다. 다만 중간 용량 투여군의 반응률이 14%로 낮게 나타나면서 전체 평균 반응률을 하향 조정하는 요인이 되었다.
아페코트렙은 TRPC6 억제제로, 질환의 원인이 되는 족세포(podocyte)를 직접 표적으로 삼는다. 족세포는 신장의 여과층을 형성하는 세포로, FSGS 환자에서는 이 세포가 손상되어 단백뇨가 발생한다. 베링거인겔하임은 TRPC6의 과도한 활성화가 족세포 손실 및 점진적인 신기능 저하의 원인이라는 증거를 바탕으로 이번 임상을 설계했다.
긍정적인 임상 2상 결과를 바탕으로 베링거인겔하임은 286명의 FSGS 환자를 대상으로 하는 임상 3상에 착수했다. 해당 연구는 아페코트렙과 위약을 무작위 배정하여 104주 후 소변 단백질-크레아티닌 비율의 변화를 1차 평가지표로 비교할 예정이다. 독일 제약사인 베링거인겔하임은 임상 종료 시점을 2029년 말로 예상하고 있다.
현재 FSGS 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 약물은 전무한 상태이나, 다수의 제약사가 시장 선점을 위해 경쟁하고 있다. △트라베어 테라퓨틱스(Travere Therapeutics)는 필스파리(Filspari)의 승인을 신청하고 오는 4월 13일까지 FDA의 결정을 기다리고 있다. △바이오마린(BioMarin)이 인수한 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)는 지난해 임상 3상 프로그램을 확보했다. △사노피(Sanofi)는 프렉살리맙(frexalimab), 브리베키미그(brivekimig), 릴자브루티닙(rilzabrutinib) 등 세 가지 물질의 임상 2상을 진행 중이다. △노바티스(Novartis)는 아트라센탄(atrasentan)의 임상 2상을 수행 중이며 2031년 이후 승인 신청을 목표로 하고 있다. △버텍스(Vertex)는 이낙사플린(inaxaplin)의 임상 2/3상을, △베라 테라퓨틱스(Vera Therapeutics)는 아타시셉트(atacicept)의 임상 2상을 각각 진행하고 있다.
