바이오스플라이스, 무릎 골관절염 "질병 조절 치료제" 로레시비빈트 FDA NDA 제출

바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics, Inc.)는 무릎 골관절염(knee osteoarthritis, OA) 치료를 위한 혁신 신약 로레시비빈트(lorecivivint, LOR)의 미국 식품의약국(FDA) 신약허가신청(NDA)을 제출했다고 2026년 1월 6일(현지시간) 발표했다. 로레시비빈트(LOR)는 CLK/DYRK 키나제 소분자 억제를 기반으로 하는 퍼스트-인-클래스(first-in-class) 치료제로 개발되어 왔다. 로레시비빈트(LOR)는 무릎 관절에 연간 1~2회 주사하는 소분자 현탁액이다. 총 11건의 임상시험에서 평가된 로레시비빈트(LOR)는 매우 우수한 안전성 프로파일과 함께 환자의 통증 및 기능 개선에 유의미한 효과를 보였다. 특히, 바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics)의 3상 OA-07 시험 결과, 로레시비빈트(LOR)는 다년간 영상 검사에서 내측 관절 간격(medial joint space width, JSW)을 개선하는 효과를 나타냈다. 이는 로레시비빈트(LOR)가 환자, 의료진, 연구자들이 오랫동안 염원해 온 최초의 골관절염 질병 조절 치료제(disease-modifying therapy)가 될 잠재력을 시사한다. 2년간 진행된 3상 OA-07 연구에서 로레시비빈트(LOR) 투여 환자들은 위약군 대비 6개월 시점에서 통증이 유의하게 개선되었으며, 12개월 시점에서는 통증과 기능 모두 개선되었다. 이러한 증상 개선 효과는 2상 시험에서도 확인되어 로레시비빈트(LOR)의 효능을 뒷받침했다. OA-07 연구는 증상 완화를 넘어 골관절염 연구에서 드물게 관찰되는 관절 구조적 이점도 입증했다. 로레시비빈트(LOR) 치료 환자들은 연간 주사 후 2년 시점의 X-ray 측정에서 내측 관절 간격(JSW)을 유지하고 궁극적으로 개선했다. 또한, OA-07 연구 1년차에 내측 관절 간격(JSW)이 감소했던 위약군 환자들도 로레시비빈트(LOR) 활성 치료로 전환된 후 관절 간격(JSW)이 증가하는 양상을 보였다. 바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics)의 에리히 호슬리(Erich Horsley) CEO는 “10년 이상의 임상시험 끝에, 무릎 골관절염 분야에서 잠재적인 질병 조절 약물에 대한 데이터 패키지를 미국에 처음으로 제출하게 되어 기쁘다”고 언급했다. 그는 이어 “많은 무릎 골관절염 환자들이 알고 있듯이, 현재 골관절염 진단 환자의 여정은 고통스럽고 낙담스럽다. 우리는 안전하고 효과적이며 추가적인 구조적 진행을 지연시킬 잠재력이 있는 새로운 치료법으로 골관절염 환자의 여정을 실질적으로 개선할 수 있는 전망에 기대가 크다”고 밝혔다. 로레시비빈트(LOR)는 바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics)가 2011년 처음 합성하고 발견한 신규 화합물로, 10년 이상 개발되어 왔다. 이 소분자 약물은 DYRK1A 및 CLK2 키나제를 선택적으로 억제한다. DYRK1A는 염증성 키나제로, 이를 억제하면 연골을 분해하는 여러 염증성 사이토카인 및 이화 효소가 유의하게 감소한다. CLK2는 국소 Wnt 경로 신호 전달을 변화시켜 연골 세포 형성을 촉진하고 유리 연골을 보호하는 것으로 알려져 있다. 무릎 관절에 주사될 때 전신 노출이 감지되지 않아 안전성 프로파일이 더욱 강화된다. 글로벌 헬시 리빙 재단(Global Healthy Living Foundation) 및 크리키조인트(CreakyJoints)의 공동 설립자 겸 회장인 세스 긴스버그(Seth Ginsberg)는 “골관절염은 5천만 명 이상의 미국인에게 영향을 미치며 전 세계적으로 통증, 장애 및 독립성 상실의 주요 원인 중 하나로 남아 있다. 로레시비빈트(LOR)의 승인은 골관절염 환자들에게 엄청난 영향을 미칠 수 있다”고 강조했다.