바이오마린(BioMarin)이 혈우병 A형 유전자 치료제인 록타비안(Roctavian)의 사업 지원을 축소한 지 3개월 만에 시장 철수를 공식화했다. 2023년 세계 최초의 1회 투여형 혈우병 A 유전자 치료제로 승인받으며 주목받았으나, 상업적 성과 부진과 적격 매수자 확보 실패로 인해 결국 시장에서 퇴출되는 경로를 밟게 되었다.
알렉산더 하디(Alexander Hardy) 바이오마린 최고경영자(CEO)는 작년 10월 록타비안의 분사를 결정하며 이것이 "환자의 접근성을 보장하기 위한 가장 유망한 기회이자 포트폴리오 전략에 부합하는 방식"이라고 언급한 바 있다. 그러나 최근 4분기 실적 발표를 통해 매수자 식별을 위한 포괄적인 노력에도 불구하고 성과를 거두지 못했음을 밝히며 공식적인 철수를 선언했다. 이 결정으로 인해 2025년 4분기에만 재고 상각 1억 1,900만 달러와 자산 가치 손상 1억 1,800만 달러를 포함해 약 2억 4,000만 달러의 비용이 발생했다.
록타비안은 2025년 3,600만 달러의 매출을 기록하며 전년 대비 소폭 성장했으나 시장 안착에는 한계를 보였다. 로슈(Roche)의 헴리브라(Hemlibra), 사노피(Sanofi)의 알투비오(Altuviiio), 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 알헤모(Alhemo) 등 기존 치료제와의 경쟁에서 밀린 데다, 유전자 치료제 특유의 투여 대상 제한과 약가 상환 문제 등이 성장의 발목을 잡았다. 회사는 이미 2024년 중반부터 제조 시설 가동을 중단하고 미국, 독일, 이탈리아 등 일부 시장으로 운영 범위를 좁혀왔으나 수익성 확보에 실패했다.
바이오마린은 이제 록타비안 이후의 시대를 준비하고 있다. 지난해 말 단행한 48억 달러 규모의 아미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics) 인수가 핵심이다. 이를 통해 파브리병 치료제 갈라폴드(Galafold)와 폼페병 치료제인 폼빌리티-옵폴다(Pombiliti-Opfolda)라는 새로운 성장 동력을 확보했다. 하디 CEO는 아미커스의 포트폴리오가 "인수 완료 즉시 바이오마린의 매출 성장을 가속화할 것"이라고 전망했다. 해당 거래는 올해 2분기 중 마무리될 예정이다.
