[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 포르투갈 제약사 비알(Bial)이 특정 파킨슨병 환자군을 대상으로 진행하던 신약 후보물질의 개발을 중단한다. 임상 2b상 시험에서 일차 및 주요 이차 평가지표를 달성하지 못한 데 따른 결정이다.
비알은 GBA1 유전자의 병원성 변이를 보유한 파킨슨병 환자 273명을 대상으로 BIA 28-6156의 효능을 위약과 비교 분석했다. BIA 28-6156은 GCase 효소를 활성화해 지질 대사와 리소좀 기능을 정상화하는 기전을 가진 분자다. 기존 연구에서는 GCase 활성 저하가 파킨슨병 환자의 상태 악화와 관련이 있는 것으로 알려져 왔다. 비알은 이러한 기전적 특성을 바탕으로 BIA 28-6156을 질병 조절 치료제로 개발하고자 했으나, 이번 임상에서 유의미한 결과를 도출하는 데 실패했다.
연구의 일차 평가지표인 일상생활 운동 능력의 임상적 진행 시간 측정에서 BIA 28-6156은 위약 대비 나은 성과를 보여주지 못했다. 주요 이차 평가지표 역시 목표치에 도달하지 못하면서 비알은 해당 시험군에서의 개발 종료를 확정했다. 다만 안전성 측면에서는 예상치 못한 우려가 나타나지 않았으며 전반적인 내약성은 우수한 것으로 평가됐다. 비알은 이번 임상 데이터를 향후 학술지 및 관련 학회를 통해 상세히 공개할 예정이다.
이번 개발 중단은 비알의 연구개발 파이프라인에 상당한 공백을 야기할 전망이다. 현재 비알은 BIA 28-6156과 관련해 신장애 환자 대상 연구를 별도로 진행 중이나, 이를 제외한 파킨슨병 관련 활동은 오피카폰(Opicapone)과 설하 투여형 아포모르핀(Apomorphine) 제제의 비중재 연구에 머물러 있다. 비알은 2016년 온젠티스(Ongentys)라는 제품명으로 오피카폰의 유럽 승인을 받았으며, 2021년에는 설하 투여형 아포모르핀 약물인 킨모비(Kynmobi)의 유럽 권리를 인수한 바 있다.