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아스테라스 제약(Astellas Pharma)이 다이노 테라퓨틱스(Dyno Therapeutics)와 협력하여 개발한 근육 질환용 유전자 치료제 전달체에 대한 라이선스 옵션을 행사했다. 이번 결정은 2021년 양사가 체결한 공동 연구 협약에 따른 것으로, 아스테라스 제약은 다이노 테라퓨틱스가 인공지능(AI) 플랫폼을 통해 설계한 아데노 부속 바이러스(AAV) 캡시드를 공식 도입하게 된다.
계약 조건에 따라 다이노 테라퓨틱스는 1,500만 달러의 수수료를 수령하며, 향후 개발 진척도에 따른 마일스톤과 상업화 이후 로열티를 추가로 지급받을 예정이다. 아스테라스 제약은 해당 캡시드를 활용한 유전자 치료제 후보물질의 전임상 및 임상 개발, 글로벌 상업화 활동 전반을 전담한다. AAV 캡시드는 유전자 치료제의 핵심 전달체로, 바이러스의 게놈을 감싸는 단백질 껍질이 표적 세포에 유전 물질을 정확히 전달하는 역할을 수행한다.
다이노 테라퓨틱스의 AI 플랫폼은 천연 캡시드의 구조를 정밀하게 수정하여 기존 유전자 치료제가 근육 질환 치료에서 겪어온 기술적 한계를 극복하는 데 초점을 맞추고 있다. 에릭 켈식(Eric Kelsic) 다이노 테라퓨틱스 최고경영자는 "과거에는 전신 근육에 유전자를 전달하기 위해 고용량 벡터 투여가 불가피했으며, 이는 높은 비용과 안전성 위험을 초래했다"며 "AI 설계 기반의 캡시드를 통해 낮은 용량으로도 더 많은 근육 세포에 도달하여 치료 효과와 안전성을 동시에 높일 수 있다"고 설명했다.
이번 라이선스 계약은 아스테라스 제약이 다이노 테라퓨틱스의 자산을 도입한 첫 번째 사례로 기록됐다. 다이노 테라퓨틱스는 아스테라스 제약 외에도 로슈(Roche)와 중추신경계 및 간 질환 치료제 개발을 위해 10억 달러 규모 이상의 협력을 지속하고 있다. 2021년 협약 당시 아스테라스 제약은 1,800만 달러의 선급금과 최대 16억 달러 규모의 마일스톤을 약속했으며, 이번 옵션 행사는 다이노 테라퓨틱스의 플랫폼 기술이 실제 상업적 가치를 지녔음을 입증하는 지표로 분석된다.
