미국 샌디에이고 소재 바이오 기업인 아스펜 뉴로사이언스(Aspen Neuroscience)가 자가 유래 줄기세포를 활용한 파킨슨병 치료제 사시네프로셀(Sasineprocel)의 임상 1/2a상 결과를 공개했다.
3월 18일 AD/PD 2026 국제 학술대회에서 발표된 데이터에 따르면, 치료를 받은 환자 8명 전원이 투여 1년 후 증상 조절과 운동 기능, 삶의 질 측면에서 임상적으로 유의미한 개선을 보인 것으로 나타났다.
사시네프로셀은 환자의 피부 세포를 유도만능줄기세포로 역분화한 뒤, 이를 다시 도파민 작동성 뉴런으로 분화시켜 뇌에 이식하는 방식의 개인 맞춤형 치료제다. 임상 결과 저용량과 고용량 투여군 모두에서 환자들의 일일 'Good on' 시간, 즉 증상이 가장 잘 조절되는 시간이 평균 2시간 이상 증가했다.
다미엔 맥데빗(Damien McDevitt) 아스펜 뉴로사이언스 CEO는 보통 1시간에서 1.5시간 이상의 개선만으로도 임상적 의미가 충분하다고 설명하며 이번 결과의 가치를 강조했다.
특히 일부 환자들은 파킨슨병의 표준 증상 조절제인 레보도파(Levodopa) 복용량을 줄이는 데 성공했다. 이는 이식된 뉴런이 환자의 뇌 내에서 성공적으로 생착되어 도파민을 스스로 생성하고 있음을 시사하는 지표다. 뇌 영상 촬영 결과에서도 이식된 세포가 수술 1년 후에도 생존해 있음을 확인했다.
레바티 쉬리니와스(Revati Shreeniwas) 아스펜 뉴로사이언스 최고 의학 책임자(CMO)는 환자 자신의 세포를 재프로그래밍하여 손상된 신경 네트워크를 재구축하는 접근법이 긍정적인 임상적 영향을 미치기 시작했다고 분석했다.
아스펜 뉴로사이언스 측은 치료 전 의자에서 일어나거나 걷는 데 어려움을 겪던 환자가 투여 1년 후 매끄러운 보행이 가능해질 정도로 호전된 사례를 언급하며 임상적 효능에 자신감을 드러냈다.
회사는 이번 결과를 바탕으로 올해 하반기 임상 3상 진입을 위해 미국 식품의약국(FDA)과 논의를 시작할 예정이다. 임상 3상 설계는 바이엘(Bayer)의 자회사 블루락 테라퓨틱스(BlueRock Therapeutics)가 개발 중인 공여자 유래 파킨슨병 세포치료제 벰다네프로셀(Bemdaneprocel)의 선례를 따를 것으로 전망된다.