아스클레티스(Ascletis Pharma Inc.)가 경구용 소분자 GLP-1 수용체 작용제 에이에스씨30(ASC30)의 당뇨병 임상 2상 시험에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다.
이번 임상 2상은 2026년 1분기 시작될 예정이며, 제2형 당뇨병 환자 약 100명을 대상으로 13주간 진행되는 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구다. 에이에스씨30의 효능, 안전성, 내약성을 평가하는 것이 목표다. 1차 평가변수는 13주차까지 기저치 대비 당화혈색소(HbA1c)의 평균 변화이며, 2차 평가변수로는 공복 혈당, 체중 변화, 안전성 및 내약성 등이 포함된다. 환자들은 에이에스씨30 40mg, 60mg, 80mg 정제 또는 위약을 무작위로 배정받으며, 에이에스씨30은 1mg부터 주간 단위로 목표 용량까지 증량된다.
아스클레티스는 최근 비만 또는 과체중 환자 125명을 대상으로 에이에스씨30의 13주간 비만 임상 2상 연구를 완료했다. 이 연구에서 에이에스씨30은 1일 1회 경구 투여 시 20mg, 40mg, 60mg 용량에서 각각 위약 대비 5.4%, 7.0%, 7.7%의 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 용량 의존적 체중 감소를 보였다. 체중 감소 효과는 평탄기에 도달하지 않았다. 특히, 에이에스씨30의 구토율은 주간 증량 시 공개된 오포르글리프론(orforglipron)의 구토율 대비 약 절반 수준이었다. 위장관 내약성은 임상 3상 ATTAIN-1 연구에서 4주마다 증량된 오포르글리프론의 공개된 결과와 유사했다. 이상반응으로 인한 총 치료 중단율은 4.8%였으며, 간 안전성 신호는 관찰되지 않았다.
에이에스씨30은 아스클레티스가 자체 개발한 경구용 소분자 GLP-1 수용체 완전 편향 작용제다. 1일 1회 경구 투여 또는 월 1회에서 분기 1회 피하 주사 방식으로 비만, 당뇨병 및 기타 대사 질환 치료를 위해 설계됐다. 아스클레티스는 인공지능 보조 구조 기반 신약 발굴(AISBDD), 초장기 지속형 플랫폼(ULAP), 펩타이드 경구 전달 강화 기술(POTENT) 등의 독점 기술을 활용하여 에이에스씨30 외에도 다양한 신약 후보물질을 개발 중이다. 여기에는 만성 체중 관리를 위한 월 1회 피하 투여 아밀린 수용체 펩타이드 작용제 에이에스씨36(ASC36), 월 1회 피하 투여 GLP-1R/GIPR 이중 펩타이드 작용제 에이에스씨35(ASC35), 경구용 GLP-1R/GIPR/GCGR 삼중 펩타이드 작용제 에이에스씨37(ASC37) 등이 포함된다.
진지 제이슨 우(Jinzi Jason Wu) 아스클레티스 설립자 겸 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "이번 당뇨병 임상 2상에 대한 IND 승인은 에이에스씨30 데이터를 지속적으로 구축하는 데 있어 아스클레티스에 중요한 이정표가 된다"며, "FDA의 IND 승인은 에이에스씨30이 거대한 당뇨병 치료 시장으로 임상 개발을 확대하는 계기가 된다"고 밝혔다.