미국 샌디에이고 소재의 바이오 기업 아드바크 테라퓨틱스(Aardvark Therapeutics)가 자사의 핵심 파이프라인인 ARD-101의 임상 3상 시험을 중단했다. 이번 결정은 건강한 참가자를 대상으로 진행한 별도의 연구에서 심장 관련 이상 징후가 발견된 데 따른 조치다. 이 여파로 나스닥 시장에서 회사의 주가는 하루 만에 54% 폭락하며 기업 가치가 반토막 났다.
아드바크 테라퓨틱스는 희귀 유전 질환인 프라더-빌리 증후군(Prader-Willi syndrome) 환자의 허기 조절을 목표로 하는 HERO 임상 3상을 진행 중이었다. 해당 임상은 미국, 호주, 캐나다, 영국, 한국 등 5개국에서 90명의 환자를 모집해 ARD-101의 효능과 안전성을 평가할 계획이었다. 그러나 회사 측은 일상적인 안전성 점검 과정에서 목표 치료 용량 이상의 농도를 투여받은 건강한 피험자들에게서 가역적인 심장 관찰 사례가 확인되었다고 밝혔다. 이에 따라 예방적 차원에서 HERO 임상과 오픈 라벨 연장 시험을 모두 일시 중단하기로 결정했다.
아드바크 테라퓨틱스의 최고경영자인 티엔 리(Tien Lee) 박사는 "임상 시험에 참여하는 모든 환자의 안전이 최우선 순위이기에 ARD-101의 고용량 투여 시 나타난 신호를 철저히 평가할 것"이라며 "임상 프로그램을 지속하기 위해 최적의 치료 용량 수준을 재검토하고 있다"고 강조했다. 이번 중단 결정으로 인해 당초 올해 3분기로 예정되었던 HERO 임상의 주요 결과 데이터 발표 계획은 사실상 무산되었다.
회사는 ARD-201의 임상 2상 계획에는 변동이 없다고 밝혔으나 시장의 반응은 냉담했다. 지난 금요일 시간 외 거래에서 아드바크 테라퓨틱스의 주가는 종가인 12.49달러에서 5.72달러로 급락했다. 이는 2025년 2월 상장 당시 공모가인 16달러를 크게 밑도는 수준이다. 9,400만 달러 규모의 나스닥 상장 자금 중 상당 부분이 ARD-101 개발에 투입된 만큼 이번 임상 중단은 회사의 중장기 성장 전략에 상당한 차질을 빚을 것으로 전망된다.
ARD-101은 경구 투여하는 저분자 후보물질로, 장 내강 측에 발현된 일부 쓴맛 수용체(TAS2R)를 선택적으로 활성화하도록 설계됐다. 회사는 ARD-101이 강력한 TAS2R 범작용제(pan-agonist)로서 소화관의 장내분비세포를 자극해 GLP-1과 포만감 호르몬인 콜레시스토키닌(CCK) 등 여러 펩타이드 호르몬 분비를 유도하고, 장–뇌 신경 신호를 활성화함으로써 배고픔 신호를 조절하는 기전이라고 설명한다.
또한 회사는 ARD-101이 단독 또는 기존 GLP-1 치료와 병용 시에도 배고픔 감소 가능성을 보였다고 밝히고 있다. ARD-101은 프라더-빌리 증후군(PWS) 적응증과 관련해 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)과 희귀 소아질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 받았다.