[더파마뉴스 | 남호준 기자] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료 후보물질 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)의 ODD 획득에 이어 두 달 만에 거둔 성과로, 이로써 유한양행은 세계 양대 의약품 시장의 규제기관으로부터 YH35995의 잠재력을 인정받게 됐다.
YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동 연구를 통해 확보한 뒤 단독으로 임상 개발을 진행 중인 경구용 저분자 GCS 억제제다. 이 약물은 기질감소치료(SRT) 계열로, 체내 당지질인 GL-1의 생성을 억제하는 기전을 가진다. 특히 기존 치료제와 차별화되는 지점은 혈액뇌장벽(BBB) 투과력이다. 우수한 뇌 투과성을 바탕으로 신경 증상을 동반하는 제3형 고셔병 환자에게 약효를 전달할 수 있도록 설계됐다. 현재까지 제3형 고셔병의 신경 증상을 직접적인 표적으로 삼은 치료제는 전무한 실정이다.
임상 개발 단계도 속도를 내고 있다. 유한양행은 지난 5월 제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄에서 인체 대상 연구(FIH)의 단회투여(SAD) 결과를 구연 발표했다. 해당 데이터를 바탕으로 현재는 반복투여(MAD) 임상 단계에 진입해 안전성과 내약성을 평가하고 있다.
EMA의 희귀의약품 지정에 따라 유한양행은 향후 유럽 연합(EU) 회원국 전역에서 중앙집중심사를 통한 단일 허가 절차를 밟을 수 있다. 또한 허가 시 10년간의 시장 독점권이 부여되는데, 이는 미국 FDA가 제공하는 7년보다 긴 기간이다. 이 외에도 개발 과정에서의 규제 자문 및 수수료 면제 등 실질적인 혜택이 포함된다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "FDA ODD 지정과 국제 학회 임상 데이터 공개에 이어 이번 EMA ODD 지정까지 미국과 유럽에서 연이어 YH35995의 잠재력을 확인했다"며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높이겠다"고 밝혔다.