자료: 회사 홈페이지
유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 후보물질 YH35995가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정됐다. 유한양행은 13일 이와 같은 지정 사실을 공개하며, 해당 파이프라인의 글로벌 개발과 상업화 전략을 본격화하겠다는 의지를 보였다.
FDA의 희귀의약품 지정 제도는 미국 내 환자 수가 20만 명 이하인 희귀질환을 대상으로 하는 치료제 개발을 독려하기 위해 마련됐다. ODD로 지정된 후보물질은 임상시험 비용에 대한 세제 혜택과 FDA 심사 수수료 면제 혜택을 받을 수 있으며, 향후 신약 허가 승인 시 최대 7년간 시장 독점권을 부여받는 등 강력한 인센티브가 제공되어 상업적 경쟁력 확보에 유리한 고지를 점하게 된다.
YH35995는 고셔병의 원인 물질인 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT) 계열의 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 기반으로 뇌 내 GL1 억제를 강력하고 지속적으로 유지하는 경향을 보여, 신경학적 증상에 대한 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자에서 임상적 유익성을 제공할 수 있을 것으로 기대된다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질 대사에 이상이 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 및 골격계 증상 등 전신에 걸쳐 다양한 증상을 유발하는 유전성 희귀질환이다. 특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 동반됨에도 불구하고 현재 이에 특화된 승인 치료제가 전무한 실정으로, 글로벌 미충족 의료 수요가 매우 높은 영역으로 분류된다.
YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 파이프라인이다. 이는 유한양행 중앙연구소가 선도물질 도출과 최적화, 전임상 개발에 수년간 역량을 집중해 임상 단계에 진입시킨 결과물이다. 유한양행은 특히 신경학적 증상에 대해 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 임상적 유익성을 제공할 것으로 기대하고 있다.
주목할 점은 유한양행이 렉라자(레이저티닙) 등 기술수출 중심의 오픈 이노베이션 모델을 통해 성과를 거두어온 것과 달리, YH35995는 직접 글로벌 임상 3상 및 상업화까지 추진하겠다는 내부 목표를 설정한 파이프라인이라는 것이다. 이는 유한양행이 처음으로 희귀질환 치료제 영역에서 독자적인 글로벌 개발 역량을 검증하려는 시도라는 점에서 전략적 의미가 적지 않다.
현재 유한양행은 국내 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고, 건강인을 대상으로 안전성·내약성 및 약동학·약력학 평가를 위한 최초 인체 연구(First-in-human, FIH)를 진행 중이다. 유한양행은 이번 ODD 획득을 기점으로 글로벌 임상 시험의 속도를 높이고, 최적화된 상업화 로드맵을 가동할 것으로 관측된다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 밝혔다.
