[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 후보물질 ‘TED-A9’의 임상 1/2a상 24개월 추적관찰 톱라인(Top-line) 결과를 공시했다고 12일 밝혔다.
회사에 따르면 TED-A9는 투여 후 24개월까지 세포치료제와 관련된 이상반응이 보고되지 않았으며, 운동기능과 환자 일상생활 평가 지표, 도파민성 기능을 확인하는 뇌영상 지표에서 개선 효과가 지속된 것으로 나타났다.
이번 임상에서 이식 후 24개월까지 TED-A9 관련 이상반응은 확인되지 않았다. 전체 환자에서 발생한 이상사례는 총 43건으로 대부분 경증 또는 중등증 수준이었으며, 모두 치료제와의 인과관계가 없는 것으로 평가됐다. 중대한 이상사례는 4건 보고됐으나 역시 TED-A9와의 관련성은 확인되지 않았다. 용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았으며, 세포치료제의 주요 안전성 평가 항목인 종양 형성 및 세포 과증식도 뇌영상 검사에서 확인되지 않았다고 회사는 설명했다.
운동기능·일상생활 지표 개선 지속
유효성 평가에서는 시간 경과에 따라 운동기능 개선 폭이 확대되는 경향이 관찰됐다.
고용량군의 MDS-UPDRS Part III(OFF) 점수는 이식 전 대비 12개월 시점 15.5점, 18개월 시점 16.5점, 24개월 시점 18.5점 개선됐다. 파킨슨병 중증도를 평가하는 호엔야(Hoehn & Yahr) 척도는 고용량군에서 평균 1.7단계 감소했다. 회사는 이를 약 7.7년에 해당하는 질병 진행을 되돌린 수준의 임상적 개선으로 해석했다.
환자가 직접 기록하는 파킨슨 일지(PD Diary)에서도 개선 효과가 확인됐다. 약효 소실시간(OFF-time)은 고용량군에서 평균 2.8시간, 저용량군에서 평균 4.7시간 감소했으며, 이상운동증 없는 약효 발현시간(ON-time without dyskinesia)은 각각 4.8시간과 4.1시간 증가했다.
회사는 ON-time 관련 지표가 미국 식품의약국(FDA)과의 Pre-IND 미팅을 통해 향후 미국 후기 임상의 핵심 평가변수로 설정한 항목과 동일 계열이라는 점에서 의미가 있다고 설명했다.
도파민 PET 신호 증가 확인…연내 FDA IND 신청 계획
뇌영상 분석에서는 도파민성 기능 회복을 시사하는 결과가 확인됐다.
고용량군의 도파민 수송체 신호(SBR)는 FP-CIT PET 평가에서 이식 전 대비 12개월 시점 18.0%, 24개월 시점 20.9% 증가했으며, 두 시점 모두 통계적으로 유의한 차이를 보였다.
에스바이오메딕스는 시간 경과에 따라 PET 신호가 증가한 점이 이식된 도파민 세포의 기능적 생착과 도파민성 기능 회복을 뒷받침하는 영상학적 근거가 될 수 있다고 밝혔다.
회사는 이번 24개월 추적관찰 결과를 바탕으로 연내 미국 FDA에 상업화 임상시험계획(IND)을 신청할 계획이다. 또한 오는 7월 캐나다 몬트리올에서 열리는 국제줄기세포연구학회(ISSCR 2026)에서 임상 세부 데이터를 발표하고, 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)와의 사전 협의도 추진할 예정이다.
에스바이오메딕스 관계자는 “이번 장기 추적관찰 결과를 통해 TED-A9의 안전성과 유효성을 확인했다”며 “국내 임상에서 확보한 데이터를 기반으로 미국과 일본을 포함한 글로벌 임상 개발을 본격화할 계획”이라고 말했다.