[더파마뉴스 | 서윤열 의약 전문 기자] 올릭스가 중추신경계(CNS) 질환 치료제 개발의 핵심 관건인 뇌혈관장벽(BBB) 투과 기술에서 유의미한 전임상 데이터를 확보했다. 올릭스는 프랑스 바이오기업 벡트-호러스(Vect-Horus)와 진행한 공동연구를 통해 BBB 셔틀 플랫폼을 적용한 TfR 타깃 siRNA 물질의 유효성을 확인했다고 밝혔다.
이번 연구는 양사가 체결한 물질이전 및 평가 계약(MTEA)에 따라 수행됐다. 올릭스는 자사의 siRNA 기술에 벡트-호러스의 BBB 셔틀 플랫폼을 결합해 약물의 뇌 전달 효율을 평가했다. 실험 결과 해당 물질은 정맥주사(IV)와 피하주사(SC) 등 전신 투여 환경에서도 BBB를 통과해 뇌 조직까지 전달되는 것으로 나타났다.
특히 주목할 점은 투약 편의성이 높은 전신 투여 방식임에도 불구하고, 약물을 뇌실에 직접 투여하는 뇌실내투여(ICV)의 유효 용량과 상응하는 수준의 뇌 전달 및 표적 유전자 억제(KD) 효과를 보였다는 점이다. 이는 그간 siRNA 치료제의 한계로 지목됐던 중추신경계로의 약물 전달 문제를 극복할 수 있는 가능성을 시사한다.
올릭스는 이번 전임상 결과를 토대로 BBB 셔틀 기반의 CNS siRNA 치료제 파이프라인 개발을 본격적으로 검토할 방침이다. 아울러 이달 미국에서 개최되는 'BIO USA'를 포함한 글로벌 파트너링 행사에 참석해 다국적 제약사들과의 사업개발(BD) 논의를 가속화할 계획이다.
올릭스 관계자는 "전신 투여만으로도 BBB를 통과해 표적 유전자 억제 가능성을 확인했다"며 "글로벌 파트너와의 협력을 지속 확대해 나갈 계획"이라고 강조했다.