알지노믹스가 미국 보스턴에서 열린 제29회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT)에 참가해 차세대 원형 RNA 플랫폼에 관한 최신 연구 성과를 발표했다. 이번 발표는 원형 RNA의 체내 전달 효율을 극대화한 나노전달체 기술과 대형 원형 RNA 생산 공정, 그리고 신규 유전자치료제 파이프라인의 비임상 데이터를 포괄하며 플랫폼의 확장성을 입증하는 데 집중됐다.
가장 주목받은 연구는 고분자 나노전달체를 이용해 원형 RNA를 비장 내 면역세포에 선택적으로 전달하는 기술이다. 인하대학교와 공동으로 진행한 이번 연구에서 알지노믹스는 기존 선형 RNA와 비교해 전달 효율은 3배, 발현 지속성은 2배 이상 높였다는 결과를 도출했다. 특히 기존의 지질나노입자(LNP) 방식과 달리 고분자 기반 나노전달체는 RNA와의 결합 비율 조절만으로도 표적 특이성을 정밀하게 제어할 수 있는 것이 강점이다. 회사는 이 기술을 통해 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하는 인비보(in vivo) CAR-T 개발의 토대를 마련했다는 평가를 받았다.
원형 RNA의 구조적 한계를 극복하기 위한 엔지니어링 기술도 공개됐다. 알지노믹스는 독자적인 RNA 치환효소 구조체 엔지니어링 기술을 적용해 8kb 이상의 긴 원형 RNA 생산 효율을 기존 대비 2배 향상시켰다. 이는 대형 유전자를 탑재해야 하는 복합 치료제 개발에 있어 핵심적인 공정 기술로 꼽힌다.
신규 항암 유전자치료제 플랫폼인 RZ-002의 뇌암 비임상 데이터도 발표됐다. RZ-002는 항암 유전자와 면역관문억제제를 동시에 발현시키는 이중 작용 기전을 채택했다. 알지노믹스 측은 국소 발현 방식을 통해 기존 면역관문억제제가 가진 전신 부작용 문제를 최소화하고 혈액뇌장벽(BBB) 통과 한계를 극복할 수 있는 가능성을 확인했다고 설명했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 "ASGCT를 통해 당사 플랫폼 기술의 경쟁력과 확장성을 글로벌 연구자들과 공유할 수 있었다"며 "학회 기간 중 다수의 잠재적 파트너사와 협력 방안을 논의하며 글로벌 네트워크를 강화했다"고 밝혔다.