건강보험심사평가원이 희귀·중증질환 치료제의 성과평가에 실제근거(Real-World Evidence, RWE)를 활용하기 위한 제도적 기반 마련에 나섰다. 제한적인 임상 근거만으로는 치료 효과를 충분히 확인하기 어려운 고가 치료제가 늘어나면서 실제 진료현장에서 축적된 데이터를 활용한 평가체계 구축 필요성이 커지고 있기 때문이다.
심평원은 지난 19일 서울 서초구 aT센터에서 ‘임상 현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다’를 주제로 RWE 심포지엄을 개최했다고 밝혔다. 행사에는 보건의료 전문가와 산업계, 환자단체 등 300여 명이 참석해 실제근거 생성 체계와 활용 방향을 논의했다.
이날 심포지엄에서는 희귀·중증질환 치료제의 고비용과 근거 부족 문제를 해결하기 위한 방안으로 RWE 기반 통합 평가체계가 제시됐다. 또한 국가 단위 희귀·중증질환 약제 레지스트리 구축 필요성과 실제 진료환경에서 수집된 데이터를 활용한 성과평가 방안이 주요 의제로 다뤄졌다.
첫 번째 세션에서는 최근 공개된 ‘약제성과평가를 위한 실제근거 생성 가이드라인’의 주요 내용이 소개됐으며, RWE 기반 보험급여 의사결정과 신뢰성 있는 데이터 생성의 중요성이 논의됐다. 이어진 세션에서는 임상·정책·학술적 관점에서 국가 단위 레지스트리 구축 필요성에 대한 발표가 진행됐다.
심평원은 앞서 지난 11일 건강보험 등재 약제의 성과평가를 위한 RWE 생성 가이드라인을 제정·공개한 바 있다. 가이드라인은 전자건강기록, 건강보험 청구자료, 환자 레지스트리 등 실제자료(Real-World Data, RWD)를 활용해 실제근거를 생성하고 보고하는 과정에서 필요한 기준을 담고 있다.
최근 글로벌 규제기관과 보건의료 평가기관들은 희귀·중증질환 치료제를 중심으로 실제 진료현장에서 확보되는 데이터를 활용해 치료 효과와 안전성을 평가하는 방향으로 제도를 발전시키고 있다. 국내에서도 신속한 환자 접근성과 건강보험 재정의 지속가능성을 동시에 확보하기 위한 수단으로 RWE 활용 논의가 확대되는 추세다.
홍승권 심평원장은 “임상 현장에서 축적된 데이터는 치료 효과와 안전성을 보다 충실히 확인할 수 있는 근거가 된다”며 “이번 심포지엄이 희귀·중증질환 환자의 치료 환경 개선과 지속 가능한 건강보험 체계 구축에 기여하는 계기가 되기를 기대한다”고 말했다.